加拿大蒙特利尔的制药公司Clementia宣布开始招募最小年龄为6岁的儿童患者参与其正在研发的治疗纤维发育异常骨化渐进症（FOP）的药物palovarotene的二期临床试验。此外还宣布在英国增设一个临床试验点，以减轻欧盟地区患者的行程费用负担。纤维发育异常骨化渐进症（FOP）是一种极其罕见的、严重致残的先天性肌肉病，主要特征为肌肉、肌腱和韧带的异位性骨化和异常生长，能够引起严重并发症以及进行性残疾。目前没有正式批准用于治疗FOP的药物。
FOP儿童患者在完成合适的临床前研究之后，才能加入Clementia 正在进行的二期临床试验中。除了参与适应性研究和剂量研究的24位患者之外，新增加的16位患者中至少有8位患者的年龄在6-14岁之间。公司预计将于2015年年底完成FOP儿童患者的招募。
6岁大的儿童参与该药物的二期临床试验将有助于对药物的安全性和疗效进行初步评估，这对早期发作的FOP患者来说至关重要。Clementia的首席医疗官Donna Grogan博士表示“二期临床试验结束后我们会尽快对数据进行分析，这些数据将会用于指导三期的临床试验，预计将于2016年下半年开始”。
Clementia表示，位于伦敦的英国皇家国立骨科医院是其在全球的第四个临床试验点，目前正在进行二期临床试验，由Richard Keen担任首席研究员。
Richard Keen博士说“我们非常高兴能够参与这项重要的研究，为欧洲的FOP患者服务”。Chris Bedford-Gay是一位FOP儿童患者的父亲，也是英国慈善支持组织FOP Friends®的创始人，他评论说“非常感谢Clementia在加速研究FOP的治疗方法上做出的努力和承诺，像我们这样的家庭翘首以盼”。
从现在开始，15岁及以上的FOP患者可以申请进入英国的临床试验点以及其他试验点，包括加州大学旧金山分校，费城宾夕法尼亚大学，法国巴黎内克尔儿童疾病医院。加州大学旧金山分校是第一个开放接收符合标准的6岁及以上的FOP患者的试验点。其他的试验点也计划启动招募更小的FOP儿童患者，只要获得各自的研究机构批准即可。
关于纤维发育异常骨化渐进症（FOP）
纤维发育异常骨化渐进症（FOP）是一种极其罕见的、严重致残的先天性肌肉病，主要特征为肌肉、肌腱和韧带的异位性骨化和异常生长。在异位骨化症状之前，症状往往表现为软组织肿胀。FOP 可能在患者很小的时候自发发病，或者由软组织损伤、肌肉注射疫苗、肌肉拉伤，下颌神经阻滞注射或者病毒感染等情况引起而发病。异位骨化的形成逐渐限制锁关节活动，从而导致其功能的缺失和残疾。几乎100%患FOP的新生儿都表现为脚趾畸形，大脚趾缩短并向内弯曲。FOP由ACVR1基因的一个突变引起，导致激活素受体I型(ACVR1 / ALK2)的活性增强，该受体与控制骨骼生长和发育的关键通路－骨形态发生蛋白(BMP)通路有关。目前没有正式批准治疗FOP的药物。
关于Palovarotene
Palovarotene是一种视黄酸受体γ激动剂，正在被研究用于治疗FOP。临床前试验表明，Palovarotene能够阻止动物模型中异常的骨生成。Clementia已经获得罗氏制药的许可，罗氏制药之前已经在800多人中对Palovarotene复合物进行了评估，受试者包括健康的志愿者
以及慢性阻塞性肺病的患者。Palovarotene收到了来自美国食品和药品管理局（FDA）的快速通道资格，并同时获得了美国食品和药品管理局（FDA）和欧洲药品局(EMA)的孤儿药资格。
关于临床试验
采取双盲法和安慰剂对照的二期临床试验是用于评估在FOP发作中以及发作之后不同剂量的药物对新骨形成的影响，受试者为40名6岁及以上的FOP患者。在试验中，在FOP发作的七天之内开始进行治疗，一直持续六个周，再观察六个周。药物的疗效和安全性要点包括新骨形成的影像要点，运动机能的临床评估和患者反馈的结果。在临床前研究中，Palovarotene能够预防患FOP的小鼠模型中异位骨化的形成。正在进行中的二期临床试验就是要确定是否这些疗效可以被复制到FOP患者身上。
关于Clementia制药公司
Clementia是一家致力于为目前尚未有治疗药物的疾病提供临床试验的生物制药公司，该公司目前正在研发其首个候选药物palovarotene，一种新的视黄酸受体γ激动剂，用于治疗纤维发育异常骨化渐进症（FOP）及其他疾病。
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