国际制药公司Naia有限公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予其旗下Naia罕见病有限公司的NB1001孤儿药资格认定。NB1001是长效GLP－1受体的激动剂，用来治疗短肠综合征。
“NB1001获得孤儿药资格认定进一步说明短肠综合征的医疗需求仍很大，我们的候选药物可能会提供新的治疗手段，”Naia有限公司的创始人、董事长兼首席执行官Mark Bagnall医学博士说，“公司致力于进一步推进NB1001得研究，准备最晚在2016年第二季度在短肠综合征患者中开始临床1期剂量递增的临床试验。
NB1001 (XTEN™-GLP-1) 是一个长效胰高血糖素样肽（GLP-1）受体的激动剂，它结合了艾塞那肽和一种延长半衰期的专有技术。NB1001会作为一种替代疗法（代替因肠切除所致的内源性GLP-1的缺失），它不同于用于治疗二型糖尿病的GLP-1激动剂，后者作为药物服用来降低血糖。低剂量的NB1001加上延长的半衰期为患者提供了一种不同的，安全有效又方便的治疗方案。GLP-1由回肠内分泌细胞分泌，食物摄入后，低浓度的内源性GLP-1抑制胃肠收缩，减慢食物排空，使食物更好的被消化和吸收。大面积肠切除后，短肠综合征患者缺乏内源性GLP-1,食物因此很快在切短的小肠里排空，营养成分不能充分吸收，导致严重营养不良和体液失衡。
FDA孤儿药资格认定是授予针对罕见病（定义为在美国发病率少于20万分之一的罕见疾病或功能失调）的研究性疗法。孤儿药资格认定给制药商提供一系列优惠，比如辅助药物开发，临床试验费用税收减免，某些FDA费用的减免和7年的市场专营权。NB1001最初是为II型糖尿病而研发，一个70个病人的临床1b试验显示NB1001安全，耐受性良好,降低HbA1c呈剂量相关性。
关于Naia有限公司
Naia有限公司运用去风险的临床分期资产去创办和资助新的生物科技公司。Naia的构架将管理费用和资源在早期资产的开发中分散以降低成本和时间。公司的国际化运营模式，紧靠目标市场，可以更好更快更低价地研发药物。Naia的运营结构包括一个位于开曼群岛的管理公司和若干开发类似资产活动的控股公司。公司目前在开发一个多样化的治疗组合以解决地区和全球在不同市场上未满足的医疗需求，初始焦点为罕见病和代谢病。更多信息，请访问公司网站 www.naiapharma.com。
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