长期开展罕见神经病治疗研究的生物医药公司Marathon制药宣布，经由美国食品药品监督管理局（FDA）授权，公司将在符合试验标准的杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）患者中开展地夫可特（Deflazacort）的非盲、扩大受试项目“ACCESS DMD”。地夫可特是一种尚未为被FDA批准的试验性治疗手段。在药物受FDA批准前，公司对参与该项目的患者将不收取任何费用。
扩大受试项目旨在为部分患者提早使用试验性药物创造可能，这些患者都罹患重症乃至有生命危险，但缺乏其他有效替代治疗手段。
杜氏肌营养不良症（DMD），是一种隐性的X染色体相关肌营养不良性疾病，可导致肌肉退行性变，行动困难，心肺功能不全，最终死亡。目前在全球范围内未有针对此疾病的有效治疗手段。
Marathon制药预计在2016年的上半年提交新药地夫可特上市申请的相关材料，并交由FDA审核。若审核通过，估计2017年的第一季度可以进入美国市场销售。
有相关需求和兴趣的患者、家庭或医疗机构可访问http://www.AccessDMD.com 或致电1-844-800-4DMD (4363)进一步了解ACCESS DMD项目，获取参与项目的临床机构名单。
Marathon制药首席执行官Jeff Aronin表示：“这个项目收到了大量来自DMD专家和相关诊疗机构的反馈，今天我们很自豪地宣布，项目正式启动，ACCESS DMD扩大受试项目是实践本公司救助病患承诺的重要组成部分。”
关于Marathon制药
Marathon制药有限公司（Marathon Pharmaceuticals, LLC）是一家生物制药公司，致力于开发罕见病的创新疗法，公司正在研发用于罕见的神经和运动疾病的一系列治疗方案。
关于地夫可特
地夫可特（Deflazacort）是一种具有抗炎和免疫抑制作用的糖皮质激素。根据已发表的临床研究，地夫可特或许能成为DMD患者的一个重要的可选治疗方法。已报道的副作用包括库兴样特征、多毛症、体重增加、红疹、鼻咽炎，易怒和白内障形成。
地夫可特目前尚未在美国获得批准，但在美国之外已被批准用于治疗除DMD外其他多种疾病。FDA已对地夫可特用于治疗DMD授予了快速通道资格认定、孤儿药资格认定和罕见儿科疾病资格认定。
关于杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）是由抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因发生以缺失为主的突变导致的。这些突变使机体不能合成或产生缺陷抗肌萎缩蛋白，从而导致渐进性的肌肉退化。 DMD在活产男婴中的发病率大约是1/3500，目前还没有根治方法，其治疗手段通常是控制症状恶化，以最大程度地提高患者生活质量。
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