RMGO制药有限责任公司是一个临床阶段的生物制药公司，推出了一种叫做Rycals的神奇小分子药物。该公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予药物ARM210（也叫做S48168）孤儿药资格认定和罕见儿科疾病资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。DMD是一种具有重度破坏力的疾病，可以导致进行性的肌肉功能下降并最终导致青年人肌肉孱弱无力。
ARM210/S48168靶向作用于Ryanodine受体（RyR），一种胞内钙离子释放通道，这种通道的通透性会在DMD等疾病状态下增加，这导致了肌肉的破坏和功能的丧失。在DMD的动物模型中，与只使用药物载体的对照组相比，ARM210显著而有效地改善了运动能力，肌肉特殊力量，握力和肌肉组织结构。ARM210独特的作用机理和口服给药方式，使得它有能力无论在什么遗传背景下，均可以作用于骨骼肌、膈肌和心肌，而且可以作为单独治疗药物或与其他治疗DMD的方式共同发挥作用。
“FDA授予这些资格认定代表了ARM210项目的一大重要成就，并且突出强调了一直持续存在的为DMD患者及其家庭提供更多有意义治疗的需求，”ARMGO制药公司总裁和首席执行官Sapan Shah博士说道，“我们期待着继续我们ARM210临床项目的进程，包括完成正在进行的一期临床试验以及进入到在DMD患者中进行二期临床试验的研究。”
ARMGO制药和其合作伙伴Servier早前宣布，在临床前有效性及IND/CTA授权进行的药物非临床研究管理规范安全性研究成功完成之后，ARM201/S48168的筛选已经进一步进入临床阶段。评估ARM210的药代动力学和安全性的1期临床阶段研究，在欧洲目前正在健康的男性志愿者上实施。在这项实验结果良好，并且其他被授权的工作包括合适的管理讨论之后，在杜氏肌营养不良症（DMD）患者上进行2a阶段研究的计划将被提上日程。
关于孤儿药资格认定
孤儿药的资格认定是美国食品及药物管理局（FDA）授予那些为治疗在美国影响少于200,000患者的罕见疾病或情况而开发的候选药物的。孤儿（药）的资格认定能够使企业有条件获得FDA的协议帮助，也使其获得向FDA申请孤儿（药）产品的研究许可的能力，免除处方药费用法案(PDUFA)的归档费用，减免临床研究费用的税额以及获得此种药物的7年市场专营权。
关于罕见儿科疾病资格认定
FDA把“罕见儿科疾病”定义为一种在美国影响少于200,000人的疾病，患者年龄主要处于出生后到18岁之间的范围。在FDA罕见儿科疾病优先权审核凭单项目支持下，获得一个针对一种罕见儿科疾病的新药申请（NDA）许可的赞助者有资格得到一张凭单，这张凭单可以被赎回并可以给予赞助者其接下来任何市场应用的优先审核权。优先审核凭单可以被无限出售或转手。
关于杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种肌肉萎缩症，是男性最常见的伴X染色体的遗传疾病，世界范围内每3500个活产男婴中就有1例该病，预计影响了超过50000位父母。患有DMD的年轻男性表现为进行性的最终使人衰弱的肌肉无力。该病由一种维持骨骼肌和心肌的正常结构和功能的抗萎缩带白的基因突变引起，因此DMD主要影响骨骼肌的肌力和功能（包括行走能力和上肢功能），膈肌功能（呼吸功能）和心功能。
关于ARMGO制药公司
ARMGO制药公司是一家私人持股的生物制药公司，基于Andrew Marks博士的科学研究，致力于用独创的、针对的科学手段研发治疗心脏、骨骼肌和神经系统的衰弱和紊乱的新型的小分子治疗药物。该公司的专利药物rycals®是新一类口服制剂，通过位于细胞浆/内质网的兰尼碱受体钙释放通道（RYR）修复钙的泄露。ARMGO制药公司的RyR技术已经获得了来自哥伦比亚大学的全球独家许可。ARMGO针对心血管系统和骨骼肌系统适应症的药物Rycal在美国和日本之外的研发和商业应用许可已经独家给予了Servier。与Servier的合作研发的ARM210的获得了肌营养不良协会（MDA USA）颁发的一个奖项。
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