HORSHAM公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准DARZALEX® (daratumumab)注射剂作为治疗已获得至少三次预先的治疗，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂，或者更加难治的蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的多发性骨髓瘤（multiple myeloma）患者的静脉注射剂。
这个申请是在加速审批情况下基于回复率被批准。后续的批准可能视验证性试验中验证和临床受益的描述而定。多发性骨髓瘤是不能治愈的血癌，在当恶性浆细胞在骨髓中不可抑制地增长的时候出现。难治的癌症出现在患者疾病对治疗排斥或在多发性骨髓瘤的情况下，或最后一次病程为60天的治疗中。癌症复发意味着疾病在经过一段开始缓解、部分缓解或完全缓解的时间后恢复原来状态。
DARZALEX是世界上第一种被批准的人用抗-CD38单克隆抗体。CD38是一种被大部分非全部多发性骨髓瘤细胞表达的表面蛋白抗原，DARZALEX被认为是通过多种免疫介导的作用机制诱导肿瘤细胞死亡，此外还有细胞凋亡，一系列分子介入到细胞中引发其死亡。2015年9月，DARZALEX在生物制品许可申请之后仅两个月就获得FDA优先审查的批准。DARZALEX在2013年5月获得FDA突破性疗法认定。
“多发性骨髓瘤是一种非常复杂的疾病，且治愈渺茫，几乎所有的患者都出现复发或对治疗排斥的现象，”DARZALEX临床试验研究者、Jerome Lipper多发性骨髓瘤中心、Dana-Farber癌症协会的临床试验项目的项目负责人及主管 Paul G. Richardson博士说道，“对于DARZALEX，我们看到了一种有希望的新的免疫疗法，作为一个有可接受的不良事件报告的单药，它显示出显著的疗效。在目前所有主要用于治疗此病的药物皆无效的情况下，对于这些提前用此药治疗的患者尤为重要。”
关键的非盲II期MMY2002 (SIRIUS)研究试验表明在接受中位数为五次预先治疗的患者使用单药DARZALEX治疗能达到29.2%的总有效率(95% CI; 20.8, 38.9)，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。2.8%的患者报告完全有效，9.4%的患者报告为非常好的部分缓解，17%的患者报告部分缓解。这些疗效结果是基于总有效率，视独立的审查机构使用国际骨髓瘤工作组标准和反应期中位数来评定。
作为应答，反应期中位数是7.4个月（值域1.2-13.1+个月）。在基线期，97%的患者对最后一期治疗有排斥，95%的患者对蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂都有排斥，77%的患者对烷基化试剂有排斥。另外来自1/2期GEN501单一疗法研究的疗效数据也支持这个批准-发布在2015年八月份的新英格兰医学期刊。
“我们看到对临床试验批准的反响是令人瞩目的，特别是这些患者得到了中位数为5次的预先的治疗，” MMY2002的研究者、埃默里大学Winship癌症协会的首席医疗官、埃默里大学医学院血液病学和肿瘤学部门的教授及行政副主席SagarLonial博士如是说，“daratumumab (DARZALEX)的作用机制似乎看来可能在这一批多发性骨髓瘤晚期患者中会在单剂给药中起到重要的作用。”
“罹患多发性骨髓瘤是个挑战，无论生理上还是情感上都是，特别是整个病程和治疗选择变得更加有限，” Debby Graff说道，他是被Dana-Farber癌症协会招募到临床试验中的患者，“我被新的多发性骨髓瘤的治疗方法鼓励着，我对之后的路有了新的期盼。”
“虽然对于过去十年来患有多发性骨髓瘤的患者治疗仍然有值得考虑的改善，这些患者仍面临一条漫长的困难的路，尤其是那些疾病已复发或者对于目前治疗不再起效的患者，”多发性骨髓瘤研究基金会(MMRF)首席执行官Walter M. Capone说，“随着daratumumab的批准，一个新的抗体选项以CD38为目标，随着正在进行的工作促进了杨森和MMRF共同研究的新类别的治疗方法的发展，我们正在领进一个新的骨髓瘤治疗领域，该领域致力于为有重大未满足需要的患者提供个性化治疗方法。”
“我们致力于为患有难以治愈的癌症病人开发转换型药品，例如多发性骨髓瘤，”杨森全球肿瘤学总监Peter F. Lebowitz博士说，“作为第一个人类抗CD38单克隆抗体的DARZALEX的快速开发及批准是这项承诺及我们正在开发的免疫疗法工作的一个很好的例子。我们将继续研究这个既能单一又能联合治疗化合物，通过多发性骨髓瘤及其他肿瘤类型的持续治疗来了解它完整的临床效益。”
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤是一种不可治愈的血癌，它是由于恶性的原生质细胞在骨髓中不受控制的增长造成的。在U.S.，骨髓瘤是既白血病、淋巴瘤之后的第三种最普遍的血癌。在2015年，大约26,850新的患者被诊断为多发性骨髓瘤，并且大约11,240患者死于此疾病。从全球来看，在2015年，据估计有124,225人被诊断为此疾病，并且87,084人死于此疾病。虽然一些患有多发性骨髓瘤的患者没有任何症状，大多数的患者是因为骨骼问题、低血细胞计数、钙数值增高、肾脏疾病及感染症状被诊断为多发性骨髓瘤。在接受标准疗法（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂）治疗后复发的患者典型的有不好的预测及很少的剩余选项。
关于杨森生物科技有限公司
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