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港大医学院开创新平台为罕见病患提供个人化治疗

香港大学医学院17日宣布，该校研发新型干细胞平台，应用于个人化治疗罕见免疫缺陷病，为患者提供新的治疗选择。

恩泽医院成功实施罕见病MEN2肾上腺与甲状腺一期手术

近日，恩泽医院成功实施罕见病“多发性内分泌肿瘤2型（MEN2）”一期手术——“甲状腺髓样癌（MTC）全切与肾上腺嗜铬细胞瘤（PHEO）切除术”。此前，全世界范围内仅完成6例！

赛诺菲抗CD40L单抗在中国获批临床，治疗多发性硬化

今日（4月17日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，赛诺菲（Sanofi）1类新药frexalimab注射液获得两项临床试验默示许可

两款药物同时获批！针对该罕见病

4月11日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，三生制药提交的重组人血小板生成素注射液（特比澳）和齐鲁制药注射用罗普司亭N01（瑞立升）已获得批准。

治疗重型β-地中海贫血的碱基编辑疗法获批临床；Voydeya获FDA批准上市；抑制剂ULTOMIRIS获FDA批准

治疗重型β-地中海贫血的碱基编辑疗法获批临床；Voydeya获FDA批准上市；抑制剂ULTOMIRIS获FDA批准

美国FDA批准四款新型免疫药物治疗全身型重症肌无力：临床应用与治疗框架的重构

gMG是一种罕见的、慢性的，由神经肌肉接头传递障碍引起的自身免疫性疾病，可导致肌肉功能丧失和严重衰弱，甚至威胁生命。

有望恢复儿童听力，这款新型基因疗法获FDA儿科罕见病药物资格

4月15日，辉大基因宣布，美国FDA授予该公司的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器（mxABE）疗法儿科罕见病药物资格（RPDD）

全球首创核酸递送新药正式进入临床，亨廷顿舞蹈症等中枢神经疾病治疗难题有望被突破

根据美国食品药品监督管理局（FDA）邮件确认，艾码生物科技（南京）有限公司（以下简称艾码生物）核酸药物“ER2001注射液”临床试验申请（IND）已获得批准。

首个硬纤维瘤药物在美获批

美国食品药品监督管理局批准了Ogsiveo（nirogacestat）片剂，用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。

白塞病药物获FDA快速通道资格认定

Soligenix是一家专注于开发和商业化治疗罕见疾病的后期生物制药公司，前不久宣布，其用于治疗白塞病口腔病变的SGX945（dusquetide）开发计划已获得美国食品药品监督管理局（FDA） “快速通道”资格认定。

十余位专家齐聚，邀您共探基因治疗的中国方案！

蔻德罕见病中心联合西蒙顾和共同开展了《为罕筑基—中国基因治疗市场与支付创新解决方案》的研究，研究报告将于4月21日在上海重磅发布！

王艺院长：要促进罕见病临床实践中应用闭环的建立，推动筛、诊、治、管理、研究

在2024年2月29日“因罕相约•携手未来中英罕见病学术研讨会”上，王艺教授发表了以《中国罕见病的筛查、诊断和治疗进展》为题的演讲，以下是她的演讲内容。

首个先天性血栓性血小板减少性紫癜药物在美获批

美国食品和药物管理局批准了Adzynma，这是首个重组（基因工程）蛋白产品。

又一罕见病药物获批，治疗该罕见肿瘤

作为全球唯一获批可进行深部皮下自我注射的生长抑素类似物（SSA）类药物，索马杜林®确切的疗效、良好的安全性以及便捷舒适的注射体验为胃肠胰神经内分泌肿瘤患者带来更好的治疗选择，提升患者满意度。

Barth综合征新药Elamipretide在美FDA进入审查

当地时间4月8日，Stealth BioTherapeutics宣布美国FDA已经接受了用于治疗Barth综合征的Elamipretide（中文名：依拉米肽）的新药申请（NDA）。

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