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赵重波教授：愿每位罕见病患者都成为真正的英雄！

庞贝病，是罕见病中的罕见病，目前全国已确诊患者人数仅300余人。以庞贝病为代表的超罕病在诊疗、用药、医疗保障方面，均面临巨大挑战。

自身免疫性肺泡蛋白沉积症临床试验完成招募

Savara是一家专注于罕见呼吸道疾病的临床阶段生物制药公司，该公司前不久宣布，关键性3期试验IMPALA-2的完成患者招募。共有164名患者被随机分组。

全球首个碱基编辑药物公布人体实验数据，反观国内碱基编辑格局

2023年11月14日/医麦客新闻 eMedClub News/--2023年11月12日，Verve Therapeutics在美国心脏协会（AHA）的科学会议上公布了PCSK9靶向体内碱基编辑疗法VERVE -101，用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的初步人体实验数据。这也是全球首个体内碱基编辑的临床试验，意味着碱基编辑可用于直接改变人类DNA。

五岁男童患超级罕见病，此前仅有1例报道；中国罕见病立法探索倡议行动启动

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目将在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们将以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。

ACAAI2023年度科学会议上展示了HAE临床研究数据和治疗满意度数据丨柯西国外资讯

2023年11月9日， Pharvaris公司宣布将于本月9日至13日在加利福尼亚州安纳海姆举行的2023年美国过敏、哮喘和免疫学学院年度科学会议上展示两个电子海报。

进博收官！40余种罕见病药物亮相进博会

党的二十大报告提出“推进健康中国建设，把保障人民健康放在优先发展的战略位置”。每年进博会期间，医疗器械与医药保健展都是“重头戏”。进博会是世界了解中国、中国了解世界的重要窗口。全球知名跨国企业将带着最新的解决方案、药品和医疗器械到来。

又一罕见病迎来首个国内rAAV基因药物临床研究！

四川大学华西医院8日对外披露，该医院近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目，并完成了首例患者治疗。

黄如方：中国的罕见病问题一定会解决

11月3日，在经济观察报联合蔻德罕见病中心举办的【国药维新】系列沙龙之“追问罕见病”主题沙龙上，蔻德罕见病中心创始人&主任、瑞鸥公益基金会联合创始人&秘书长黄如方谈到《罕见病目录》的公平性问题和如何让罕见病患者保有所得等话题。

神济昌华渐冻症AAV基因治疗药物SNUG01于北医三院完成首例受试者给药

近日，神济昌华的肌萎缩侧索硬化症（又称渐冻症、ALS）AAV基因治疗药物SNUG01由北京大学第三医院（以下简称“北医三院”）樊东升教授团队完成IIT研究国内首例受试者给药。

2300万一针的天价药“黄了”？新药加速批准是否该“踩刹车”

一针320万美元，在今年6月获美国FDA加速批准上市4个多月后，10月30日，美国生物制药企业Sarepta Therapeutics宣布，旗下产品Elevidys的临床试验未达到主要终点。

【前沿速递】奥瑞利珠单抗治疗多发性硬化的德国真实世界队列研究：再证实“独立于复发残疾进展”的重要性

近几年多发性硬化的临床研究越来越多得提示到，与复发相关恶化相比，独立于复发的残疾进展（PIRA）是导致患者残疾累积更为重要的驱动因素。

创新治疗药物兆珂速®在华上市填补原发性轻链型淀粉样变治疗空白

党的二十大报告提出“推进健康中国建设，把保障人民健康放在优先发展的战略位置”。每年进博会期间，医疗器械与医药保健展都是“重头戏”。进博会是世界了解中国、中国了解世界的重要窗口。全球知名跨国企业将带着最新的解决方案、药品和医疗器械到来。

蔻德罕见病中心启动中国CAH患者生存状况调研报告项目！

党的二十大报告提出“推进健康中国建设，把保障人民健康放在优先发展的战略位置”。每年进博会期间，医疗器械与医药保健展都是“重头戏”。进博会是世界了解中国、中国了解世界的重要窗口。全球知名跨国企业将带着最新的解决方案、药品和医疗器械到来。

两种溶酶体贮积症药物研究新进展发布！

Azafaros前不久宣布，其2期RAINBOW研究招募到首位患者。该临床试验正在巴西和美国进行，将评估两个剂量AZ-3102在GM2神经节苷脂贮积症和尼曼-匹克病C型（NP-C）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。

进博特写｜4岁罕见病患儿和“孤儿药”的故事

11月7日，第六届进博会医疗展区有一位平凡而特殊的嘉宾，短肠综合征患儿果果（化名）的妈妈马女士。

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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