罕见病信息网

首页 >资讯

已有至少96个罕见病药物纳入国家医保目录！覆盖50种罕见病

“毫不夸张地说，医保，给我们全家带来了生的希望！”一位江西省抚州市的居民激动地说。

这7种罕见的免疫疾病，你知道几种？

正常的免疫系统是人体健康的基本条件，一些疾病（如红斑狼疮，类风湿性关节炎，白塞病，干燥症等）往往与免疫功能失调有关。

渐冻症小分子疗法2b期临床结果积极：延缓疾病进展43%

NeuroSense Therapeutics今日公布了其2b期临床试验PARADIGM的最新分析结果。

一名患者死亡！辉瑞暂停DMD基因疗法的3期给药

2024年5月7日，辉瑞在致杜氏肌营养不良症患者权益组织的一封信中表示，该公司用于治疗杜氏肌营养不良症的试验性基因疗法2期DAYLIGHT研究中的一名参与者突然死亡，为此，辉瑞暂停了与3期CIFFREO试验交叉部分相关的给药。

TSHA-102 获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定

2024 年 5 月 2 日， Taysha 公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 TSHA-102 再生医学先进疗法（RMAT）认定。

因患者招募缓慢，辉瑞终止一项III期临床

里程碑！首个Prime Editing基因编辑疗法获批临床

4月29日，Prime Medicine宣布FDA已批准其治疗慢性肉芽肿性疾病（CGD）的先导编辑（Prime Editing）药物PM359的IND申请，公司将在美国启动全球I/II期临床试验。

《为罕筑基——中国基因治疗市场和支付创新解决方案》勘误

《为罕筑基——中国基因治疗市场和支付创新解决方案》勘误

只需一针！免去上百次治疗，辉瑞基因疗法获FDA批准上市

辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国FDA已批准其所开发的一次性基因疗法Beqvez（fidanacogene elaparvovec）用于治疗18岁或以上中度至重度血友病B成人患者

渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准

2023年4月25日，美国FDA批准了一种反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson上市，用于治疗SOD1基因突变的渐冻症成年患者。

FDA拒批一款罕见病基因疗法

4月22日，Abeona Therapeutics宣布：其细胞疗法 prademagene zamikeracel (pz-cel，EB-101) 收到了 FDA 的完整回复信 (CRL)，FDA拒绝了该疗法上市，并要求其提供治疗的有效信息，以及满足额外的CMC 要求才能批准申请。

全球已有15+药物获批或在研，ATTR药物最全盘点！

罕见病信息网梳理了全球已获批及在研得ATTR疗法，经统计共有至少15种药品，其中有两款已在中国获批上市，并纳入医保。

上海已有至少13家医院开通了罕见病门诊建议收藏！

上海开通罕见病门诊的医院

原发性体液免疫缺陷药物在美获批

GC Biopharma前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ALYGLO（免疫球蛋白静脉注射，human-stwk）10%液体，用于治疗17岁及以上原发性体液免疫缺陷（primary humoral immunodeficiency，PI）的成年患者。

线粒体疾病体内基因编辑疗法最新进展

< ... 59 60 61 62 63 ... >

公益项目

科研招募

基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！

人物故事

视频

《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片

报告下载

招聘

和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划

公众号

返回顶部