近日，由“基因疗法先驱” James Wilson创立的公司GEMMA Biotherapeutics（简称“GEMMABio”）获得3400万美元种子轮融资，以推动其基因药物的研发。
这轮投资由Double Point Ventures、Biolescence Ventures和Earlybird Venture Capital共同牵头，并得到了Savanne Life Sciences的额外支持。
GEMMABio由Jim Wilson博士创立。Jim Wilson是基因治疗领域的先驱和领军人物。他曾是宾夕法尼亚大学基因治疗项目的负责人，致力于寻找和开发更安全的基因治疗病毒载体，特别是腺相关病毒（AAV）作为基因治疗载体的研究和推广。他的贡献对基因治疗领域的发展起到了重要的推动作用。
Wilson 还通过建立 8 家生物技术公司，积极促进这些新基因治疗平台的临床和商业开发。他的研究重点是罕见遗传疾病，包括囊性纤维化、血脂异常、各种神经系统疾病和肝脏代谢疾病，以及解决边缘人群患者尚未满足的需求。迄今为止，他团队的成就包括 3 种 FDA 批准的基于 AAV 的基因疗法、40 多个正在开发的项目、95 项基因治疗相关技术专利以及 15 种不同疾病的首例住院研究。
GEMMABio与巴西卫生部免疫生物制剂、生物制药和诊断的主要供应商Fiocruz合作，赞助了一项研究，该研究将在巴西公共资助的卫生保健系统Sistemaúnico de Saúde（SUS）下为巴西人民带来基因治疗。Fiocruz将提供高达1亿美元的资金，用于进行临床研究和制造，最终确保项目获得批准，使该国能够以更实惠的成本增加罕见病治疗的分布。
GEMMABio 已从 Passage Bio（该公司之前由 Wilson 创立）获得了三种临床阶段基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利，均针对严重儿科疾病，分别是 PBGM01（用于治疗 GM1 神经节苷脂沉积症）、PBKR03（用于治疗克拉伯病）和 PBML04（用于治疗异染性脑白质营养不良症）。
未来，GEMMABio还将会向韩国、沙特阿拉伯等国，寻求建立更多的国际合作。
