2024年在罕见病领域，无论是新药审批、医保政策还是医药政策，都取得了显著进展，为罕见病患者带来了更多的希望和福祉。在这个岁末年初之际，罕见病信息网特别策划了“2024年终盘点”，全面统计罕见病领域医疗、医保和医药政策等消息。

本文为年终盘点第一篇—“新药篇（国内）”—2024年，国家药监局药审中心采取多种措施提高审评效率，加快药品审评速度，以临床价值为导向，为患者提供更多的用药选择。据罕见病信息网统计，全年批准罕见病用药39个品种，覆盖了34种罕见病。值得关注的是，内资企业约占50%，显示出国内企业在罕见病药物研发领域的实力和进步。