2025年3月11日，Ionis制药公司（纳斯达克：IONS）与日本小野制药（Ono Pharmaceutical）宣布就RNA靶向药物sapablursen达成全球独家许可协议，该药物拟用于治疗罕见血液疾病真性红细胞增多症（PV）。

根据协议，Ionis将获得2.8亿美元的预付款，并有可能基于开发、监管和销售里程碑的获得高达6.6亿美元的额外付款。Ionis还有资格获得sapablursen年净销售额中等个位数百分比的特许权费。Ionis负责完成当前已全面入组的II期IMPRESSION研究，Ono则全权主导后续开发、全球注册及商业化。交易尚需通过美国《哈特-斯科特-罗迪诺反垄断改进法案》（HSR Act）审查。

sapablursen通过靶向抑制TMPRSS6基因表达，上调铁调节激素hepcidin水平，从而改善PV患者的铁代谢紊乱及红细胞过度增生。2024年，该药物获美国FDA授予快速通道资格及孤儿药资格。若成功上市，sapablursen或将成为首个通过调节hepcidin通路治疗PV的创新疗法。

目前，该药物正在一项名为IMPRSSION的2期研究中进行评估，用于治疗真性红细胞增多症（PV）成年患者，该研究已完全招募，预计将在2025年获得数据。

真性红细胞增多症（PV）是一种罕见且可能危及生命的血液病，其特征是红细胞过度产生，这显著增加了严重血栓的风险，特别是在肺、心脏和大脑等关键器官中。PV患者也会出现严重的缺铁症状，通常会出现疲劳症状。该疾病已被纳入我国《第二批罕见病目录》。

Ionis Pharmaceuticals拥有丰富的研发管线，专注于反义寡核苷酸（ASO）疗法的开发。其管线涵盖了多种疾病领域，包括神经科学、心血管、代谢、呼吸等。其中，一些关键药物已经取得了显著的进展。

lonis与渤健携手开发了多款针对神经退行性疾病的ASO疗法，如Spinraza、Tofersen等，这些药物的成功上市不仅验证了ASO疗法的有效性，也为两家公司带来了巨大的商业回报。此外，Ionis还与罗氏、诺华等其他制药公司开展了广泛的合作，共同探索ASO疗法在更多疾病领域的应用。