根据PDUFA的预期目标日期，预计2025年4月，美国FDA将对2款罕见病药物的批准做出监管决定。

卡博替尼：胰腺神经内分泌肿瘤

PDUFA日期：2025年4月3日

FDA 正在审查卡博替尼的补充 NDA，用于治疗先前接受过治疗的、局部晚期/不可切除或转移性、分化良好或中度的胰腺神经内分泌肿瘤 (pNET) 成人患者，以及先前接受过治疗的、局部晚期/不可切除或转移性、分化良好或中度的胰腺外 NET (epNET) 成人患者。

此项用于治疗晚期神经内分泌肿瘤的申请得到了 3 期 CABINET 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03375320）数据的支持。这项双盲、安慰剂对照研究包括 290 名患者（pNET 队列：n=93；epNET 队列：n=197），他们按 2:1 的比例随机分配接受卡博替尼或安慰剂治疗。研究结果显示，与安慰剂相比，卡博替尼治疗可显著改善无进展生存期，且具有临床意义。CABINET 试验中未发现新的安全信号。

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