图：Savara官网

MOLBREEVI于2019年被授予快速通道和突破性疗法资格认定，用于治疗aPAP患者。因此，公司可以在BLA的单个模块完成时提交，而不需要在所有模块都完成后再等待提交申请。提交完成后，公司可要求优先审评BLA。

Savara主席兼首席执行官Matt Pauls表示：“鉴于关键性3期试验IMPALA-2的积极结果，我们认为MOLBREEVI显示出良好的效益风险状况，并可能从根本上改变aPAP的治疗方式。BLA的启动是潜在解决aPAP未满足需求的重要里程碑，美国和欧洲没有批准的药物。我们期待在整个审评过程中与FDA密切合作，并有望在2025年第一季度末完成滚动BLA的提交。”

除了快速通道和突破性疗法资格认定外，MOLBREEVI还被美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局（EMA）授予治疗aPAP的孤儿药资格认定，被英国药品和保健品监管局（MHRA）授予创新护照（IP）和有前景的创新药物（PIM）资格认定。

｜关于自身免疫性PAP

自身免疫性PAP是一种罕见的肺部疾病，其特征是肺泡（或气囊）中表面活性剂的异常积聚。表面活性剂由蛋白质和脂质组成，是一种重要的生理物质，排列在肺泡内以防止肺泡塌陷。在健康的肺部，多余的表面活性剂被称为肺泡巨噬细胞的免疫细胞清除和消化。肺泡巨噬细胞需要粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）刺激才能正常清除表面活性剂，但在aPAP中，GM-CSF被抗GM-CSF抗体中和，使巨噬细胞无法充分清除表面活性因子。因此，肺泡中积聚了过量的表面活性剂，导致气体交换受损，从而导致呼吸急促的临床症状，通常伴有咳嗽和频繁疲劳。患者还可能出现发烧、胸痛或咳血，特别是在继发性肺部感染的情况下。从长远来看，这种疾病可能会导致严重的并发症，包括肺纤维化和肺移植。

原文标题：

Savara Initiates Rolling Submission of a Biologics License Application (BLA) to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for MOLBREEVI* for the Potential Treatment of Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis (aPAP)