3月8日，上海澳宗生物宣布，FDA已正式受理其自主研发的创新药AUKONTALS用于治疗肌萎缩侧索硬化症（渐冻症，ALS）的上市许可申请（NDA）。

该适应症已于2021年获得FDA授予的孤儿药资格认定，于2024年12月23日递交NDA申请，美国FDA预计将于2025年10月23日（PDUFA日期）前对该项申请做出决定。如果获批，AUKONTALS有望成为国内药企在CNS领域首个在美国上市的孤儿药。

肌萎缩侧索硬化(ALS)又称为运动神经元病，也称为渐冻人症，是指上运动神经元和下运动神经元损伤之后，导致躯干、四肢、胸部、腹部肌肉逐渐无力和萎缩。早期症状轻微，容易和其他运动系统疾病混淆。起初容易感到周身无力、肌肉跳动，逐渐发展为全身肌肉萎缩和吞咽困难，产生呼吸衰竭。

上海澳宗生物科技有限公司是一家专注于神经系统CNS领域的新药开发公司，其在研管线布局阿尔兹海默症（AD）、孤独症（ASD）、急性缺血性脑卒中（AIS）、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、帕金森（PD）和抗衰老等神经系统疾病。公司目前拥有3大品种、10余条管线的研发项目。

澳宗生物首推核心项目TTYP01是全球唯一的依达拉奉口服片剂，已有2个适应症管线分别在中美两国完成关键性临床，并已提交新药上市申请（NDA），同时，正在推进3个适应症管线的国内国际Ⅱ/Ⅲ期临床试验以及其他后续管线的开发。