3月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Neurotech Pharmaceuticals开发的细胞疗法 Encelto，用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（macular telangiectasia type 2, MacTel），MacTel是一种罕见的神经退行性视网膜疾病，会导致患者的中央视力扭曲，并随着时间的推移逐步恶化。

根据Neurotech的公告，Encelto是FDA批准的首款MacTel治疗方案，预计将在2025年6月在美国市场上市。该公司的首席执行官 Richard Small透露，关于Encelto的定价仍在公司内部讨论阶段，目前尚未公布具体售价。

Encelto是一种基于细胞的基因疗法，它的核心原理是通过一种微小的植入式生物膜来递送治疗因子。这种膜内包裹了一种经过基因工程改造的视网膜色素上皮细胞（retinal pigment epithelial cells, RPE cells），使其能够持续表达纤毛神经营养因子（ciliary neurotrophic factor, CNTF）。

CNTF的作用在于保护视网膜的光感受器细胞（photoreceptors），延缓其退化，从而减缓MacTel的进展。这与目前其他视网膜疾病治疗方式——例如需要定期眼内注射的疗法——不同，Encelto作为植入式疗法，提供了一种长期、持续的治疗方案。

Small表示，Encelto的治疗过程需要通过手术植入，但他强调该手术是“相对简单”的，这可能意味着手术风险较低，并且不需要患者频繁接受眼部注射，提高了治疗的可接受性。

Neurotech的细胞疗法 Encelto（也称为 revakinagene taroretcel） 已在两项III期临床试验 中进行了评估，Encelto 2期临床试验结果表明，该疗法可有效减缓2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）患者的感光细胞丢失，并有助于维持视力功能。试验共纳入67名患者（99只眼），随机分配接受Encelto植入物（含CNTF）或假手术。

主要终点显示，接受Encelto治疗的眼睛在24个月时，椭圆体带（EZ）面积的增加显著少于假手术组（0.148 vs. 0.213平方毫米，p=0.030），表明感光细胞丢失减缓。治疗组中EZ面积增长超过35%的眼睛比例显著降低（p=0.045），且黄斑厚度显著增加（p=0.007），提示视网膜结构得到了更好的保护。

次要终点显示，Encelto治疗组的阅读速度得以维持，而假手术组的阅读速度有所下降（p=0.016），表明该疗法可能有助于保持患者的视觉功能。

Neurotech表示，在临床试验中，Encelto的耐受性整体良好，未观察到严重安全问题。不过，与所有眼部手术和治疗一样，Encelto仍然可能带来一些副作用。其不良反应包括：结膜出血（conjunctival hemorrhage）、暗适应延迟（delayed dark adaptation）（即眼睛在黑暗环境中适应速度变慢）、异物感（foreign body sensation）、眼部疼痛（eye pain），虽然这些副作用可能会影响部分患者的使用体验，但相比于其延缓疾病进展的潜在获益，风险相对较低。