资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
资讯
进博特写｜4岁罕见病患儿和“孤儿药”的故事
行业资讯
2023/11/08
11月7日，第六届进博会医疗展区有一位平凡而特殊的嘉宾，短肠综合征患儿果果（化名）的妈妈马女士。
“中国罕见病立法探索倡议行动”正式起航！
行业资讯
2023/11/08
党的二十大报告提出“推进健康中国建设，把保障人民健康放在优先发展的战略位置”。每年进博会期间，医疗器械与医药保健展都是“重头戏”。
定了！9月9日， 短肠综合征疾病关爱日 ｜“肠肠”久久
会议/活动
2023/11/08
党的二十大报告提出“推进健康中国建设，把保障人民健康放在优先发展的战略位置”。每年进博会期间，医疗器械与医药保健展都是“重头戏”。进博会是世界了解中国、中国了解世界的重要窗口。全球知名跨国企业将带着最新的解决方案、药品和医疗器械到来。
赛诺菲携全球首个siRNA血友病疗法及庞贝病新一代ERT疗法亮相进博会丨国内资讯
会议/活动
2023/11/08
据悉，血友病是一种持续终生的遗传性出血性疾病，患者被称为“玻璃人”，因体内天生缺少特定的凝血因子，从而终生伴随着“血流不止”的痛苦。作为罕见病中的第一大病种，我国血友病患病率大约在(2.73-3.09)/10万。
11月两款罕见病创新药有望获美国食药监局批准
行业资讯
2023/11/08
根据处方药使用者费用法案（PDUFA）的预期目标日期，预计11月，美国食品药品监督管理局（FDA）将对两款罕见病创新药物的批准做出监管决定。
超全！40余种罕见病药品在进博会展出！
会议/活动
2023/11/07
党的二十大报告提出“推进健康中国建设，把保障人民健康放在优先发展的战略位置”。每年进博会期间，医疗器械与医药保健展都是“重头戏”。进博会是世界了解中国、中国了解世界的重要窗口。全球知名跨国企业将带着最新的解决方案、药品和医疗器械到来。
罕见病基因疗法公司宣布关闭！曾致力研究杜氏肌营养不良和ALS
行业资讯
2023/11/07
据《ENDPOINTS NEWS》报道，基因治疗生物技术公司Locanbio的首席执行官吉姆·伯恩斯（Jim Burns）上周在LinkedIn上发布消息称，公司将于今年年底关闭。
基因疗法SRP9001治疗杜氏肌萎缩症儿童4年后持续保持肌肉运动功能
行业资讯
2023/11/07
最新发布的研究表明，与同期未接受治疗的患儿相比，在接受美国FDA批准的杜氏肌肉萎缩症（DMD）基因疗法SRP-9001治疗4年后，患儿仍然持续保持肌肉运动功能。
首例商品化BCMA CAR-T细胞治疗高龄虚弱复发难治MM患者绝处逢生
行业资讯
2023/11/07
以CAR-T为代表的癌症免疫治疗被《Science》 评为2013年度“十大科学突破”之首。细胞免疫治疗是继手术、放疗、化疗之后的第四大癌症治疗方法。
INGREZZA胶囊治疗亨廷顿舞蹈病研究，中期数据显示50周持续改善丨柯西国外资讯
行业资讯
2023/11/07
Neurocrine Biosciences公司近期公布了正在进行的KINECT-HD2研究的中期成果，该研究旨在评估INGREZZA胶囊作为成人亨廷顿舞蹈病(HD)的长期治疗效果。
赛诺菲多个罕见病创新药亮相进博会
行业资讯
2023/11/07
第六届中国国际进口博览会上，赛诺菲六赴进博会，携全球首个应用于血友病领域的siRNA疗法在研创新药物Fitusiran和最新获批用于庞贝病治疗的新一代酶替代治疗（ERT）药物耐而赞亮相；同时与蔻德罕见病中心联合多位罕见病领域权威专家共同发起“中国罕见病立法保障探索倡议行动”。
多个罕见病药物被录入第三批鼓励仿制药品；阿斯利康押注超5亿美元用于罕见病
会议/活动
2023/11/05
罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目将在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们将以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。
突发！知名罕见病药企换帅 新任CEO曾担任罗氏亚太区负责人
行业资讯
2023/11/04
美国时间11月1日，知名罕见病生物技术公司BioMarin Pharmaceutical（纳斯达克股票代码：BMRN）宣布换帅。
家族性渗出性玻璃体视网膜病变药物开发最新进展
行业资讯
2023/11/03
Caeregen Therapeutics前不久宣布，已获得美国国立卫生研究院（NIH）和美国国立眼科研究所（NEI）140万美元的第二阶段小企业创新研究（SBIR）资助，以推进CTR-107（Noregen™)的开发, 这是一种新型再生疗法，用于治疗多种遗传性和年龄相关疾病引起的视网膜相关视力丧失。
资助全国50个罕见病家庭，涵盖47个病种
行业资讯
2023/11/03
目前，全球已知的罕见病约有7000多种，其中80%为遗传性疾病，仅有不到10%的疾病在全球范围内有获批的治疗药物，但到目前为止，几乎没有一种罕见病可以被有效治愈。因此，一级预防是阻断罕见病家族遗传的最有效方式。
<
...
48
49
50
51
52
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子，都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
蔻德罕见病中心2024年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
