Epicrispr Biotechnologies是一家专注于开发治愈性疗法的生物技术公司，前不久宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准EPI-321的研究性新药（IND）申请，EPI-321是一种治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD，是一种遗传性神经肌肉疾病）的创新表观遗传疗法。

美国的IND获批是EPI-321全球发展战略的一部分。该公司计划在2025年启动全球1/2期临床试验。

EPI-321是一种研究性一次性基因调节疗法，旨在沉默DUX4的异常表达，DUX4是在FSHD中被错误激活并导致进行性肌肉退化的基因。EPI-321通过临床验证的AAV载体系统递送，在临床前模型中表现出对DUX4表达的强力抑制和对肌肉组织的保护。EPI-321已获得FDA快速通道、儿科罕见病和孤儿药资格认定。

Epicrispr生物技术公司首席执行官Amber Salzman博士说： “EPI-321是首个通过表观遗传重编程沉默DUX4的治疗候选药物，为阻止FSHD的疾病进展提供了一种潜在的变革性方法。我们期待在美国启动我们的研究，并将EPI-321带给急需治疗的患者。”

犹他大学神经内科和儿科副教授Russell Butterfield博士说：“FDA批准EPI-321对FSHD社群来说是一个重要里程碑。这种进行性神经肌肉疾病患者和家属长期以来一直缺乏治疗方法。EPI-321针对FSHD根本原因的创新方法为治疗提供了新的希望。我们对即将到来的美国临床试验以及这种疗法可能给FSHD患者带来的潜在益处持乐观态度。”

原文标题：

https://epicrispr.com/epicrispr-biotechnologies-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-epi-321-a-first-in-class-epigenetic-therapy-for-fshd/