据监测显示：此前在2024年6月28日，丹麦巨头诺和诺德（Novo Nordisk）的注射用培妥罗凝血素α（Turoctocog alfa pegol）（研发代码：N8-GP）在中国获批上市。用于12 岁及以上的儿童和成人血友病 A 患者按需治疗及控制出血事件、围手术期管理及常规预防治疗以防止或减少出血事件的发生，成为中国首个且目前唯一获批上市的长效重组凝血因子Ⅷ。

据悉，本品培妥罗凝血素α在上一代产品Novoeight的基础上将分子量约为40kDa的PEG化修饰在Turoctocog alfa的B结构域上的O-连接聚糖位点共价结合；将它的半衰期提高了接近2倍。相关专利：WO2009108806A1，ZL 200980106738.3。

培妥罗凝血素α将注射频率降低至每4天1次。本次获批是基于一项在中国开展的多中心、开放性试验Pathfinder105临床研究。结果显示，培妥罗凝血素α接受预防治疗的患者中位年化出血率（ABR）为0.00，零出血患者比例高达 69.4%，治疗出血的止血成功率为94.8%。

2023年9月，新药上市申请拟纳入NMPA/CDE优先审评。首次获批在美国，2019年2月，注射用培图罗凝血素α获得美国FDA批准上市。

血友病 A（Hemophilia A， HA） 是一种遗传性出血性疾病，呈X染色体连锁隐性遗传。临床上主要表现为凝血因子VIII（FⅧ）质或量的异常。临床表现以关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或轻微外伤后出血难以停止为特征，常在儿童期起病，若反复出血不及时治疗，可导致关节畸形或假肿瘤形成，严重者可危及生命。

参考：

NMPA/CDE；

摩熵医药数据pharma.bcpmdata.com（原药融云数据）；

FDA/EMA/PMDA；