处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。

根据PDUFA的预期目标日期，预计2025年6月，美国FDA将对2款罕见病药物的批准做出监管决定。

6月17日 遗传性血管性水肿

Sebetralstat用于按需治疗遗传性血管性水肿

PDUFA日期：2025年6月17日

KalVista生物制药公司正在寻求Sebetralstat用于按需治疗12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿(HAE)的批准。Sebetralstat是一种口服血浆激肽释放酶抑制剂，旨在靶向激肽释放酶-激肽系统级联。

该新药申请(NDA)基于3期KONFIDENT试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05259917)的数据。该试验是一项随机、双盲、事件驱动的交叉研究，评估了Sebetralstat与安慰剂在成人和青少年患者中按需治疗 HAE(1型和2型)的效果。

研究结果显示，与安慰剂相比，Sebetralstat 300mg(P < 0.0001)和600mg(P = 0.0013)患者的HAE症状缓解速度显著加快。据报道，sebetralstat 300mg组症状开始缓解的中位时间为1.61小时，sebetralstat 600mg组为1.79小时，安慰剂组为6.72小时。

提交的文件中还包含一项为期2年的开放标签扩展试验(KONFIDENT-S；ClinicalTrials.gov标识符：NCT05505916) 的数据。截至数据截止，134名研究参与者使用sebetralstat 600mg治疗了1706次HAE发作；其中32次发作涉及喉部。口服药物允许早期治疗(中位时间为11.5 分钟)；症状开始缓解的中位时间为1.29小时。

6月20日  天疱疮

Dupilumab用于治疗大疱性类天疱疮

PDUFA日期：2025年6月20日

FDA已授予Dupilumab用于治疗成人大疱性类天疱疮的优先审查资格。大疱性类天疱疮是一种慢性复发性皮肤病，其特征是剧烈瘙痒、水疱、皮肤发红和疼痛性皮损。Dupilumab旨在靶向两种关键炎症细胞因子：白细胞介素4和白细胞介素13，从而减轻这些患者的2型炎症。

该申请基于2/3期LIBERTY-BP ADEPT试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04206553)的数据支持，该试验在106名中度至重度大疱性类天疱疮成人患者中比较了Dupilumab与安慰剂的疗效。

研究结果显示，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Dupilumab治疗的患者在第36周时获得持续疾病缓解的比例更高（分别为20%和4%；P=0.0114）。持续疾病缓解的定义为完全临床缓解，并在16周内完成口服皮质类固醇(OCS)减量，且治疗期间未使用任何挽救治疗，且未出现复发。在关键次要终点方面，Dupilumab组也比安慰剂组有更显著的改善，包括瘙痒减轻和OCS使用减少。