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针对恶性胶质瘤！神曦生物AAV基因治疗药物获FDA孤儿药资格

日，神曦生物（NeuExcell Therapeutics）宣布其自主研发的AAV基因治疗产品NXL-004用于治疗恶性胶质瘤适应症获美国FDA授予孤儿药资格。

原发性线粒体肌病试验新进展

Stealth BioTherapeutics是一家专注于线粒体功能障碍疾病新疗法的发现、开发和商业化的临床阶段生物技术公司，该公司前不久宣布其NuPOWER（SPIMD-301）研究完成原发性线粒体肌病（primary mitochondrial myopathy，PMM）患者招募。

默克BTK抑制剂III期研究失败

12月6日，默克公布了evobrutinib治疗复发性多发性硬化症的两项III期EVOLUTION研究（evolutionRMS 1 和evolutionRMS 2）最新结果：与特立氟胺相比，evobrutinib未达到降低年化复发率（ARR）的主要终点。

英国政府启动新计划，加速罕见病儿童获得个性化治疗

近日，英国政府宣布支持罕见疗法启动平台（Rare Therapies Launch Pad），这是一项新计划，将为患有罕见疾病的儿童提供获得个性化治疗的途径。

多款罕见病BTK抑制剂研发受挫；罕见病基因疗法取得新进展；首儿所成立遗传罕见皮肤病多学科联合门诊

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目将在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们将以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。

2周一次，ABR减少96%，Centessa在ASH上公布了SerpinPC治疗血友病的新数据

昨日，Centessa Pharmaceuticals公布了其正在进行的2a期SerpinPC治疗血友病临床研究中，额外52周的治疗新数据。这些数据已于2023年12月10日星期日在美国血液学会（ASH）年会上通过海报形式呈现。

Solid公司杜氏肌营养不良基因疗法SGT-003获得FDA快速通道资格认定 | 柯西国外资讯

023年12月7日，Solid Biosciences公司宣布，其下一代杜氏肌营养不良(DMD)基因治疗候选药物SGT-003已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的快速通道资格认定。

持续出击，依达拉奉治疗肌萎缩侧索硬化症有了新进展？｜2023 AANEM会议精粹

2023年美国神经肌肉和电生理诊断医学协会（AANEM）年会于2023年11月1日至4日在美国亚利桑那州菲尼克斯举行。AANEM年会是世界领先的神经肌肉和电诊断医学领域的重要会议，将有近千名来自世界各地的神经学家、康复医师以及相关专业人士参加。这一盛会将为与会者提供交流、学习和分享最新研究成果的机会，有助于促进该领域的进步和合作。

星眸生物首款基因治疗药物IND正式受理

2023年12月6日，合肥星眸生物科技有限公司（以下简称“星眸生物”）自主研发的创新型基因治疗药物XMVA09注射液IND获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，该产品适应症为湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）。

重磅！FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法

2023年12月8日，美国FDA宣布批准CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰刀型细胞贫血病（SCD）患者，这是FDA批准的首款CRISPR基因编辑疗法。

基因编辑疗法Casgevy——为罕见病患者带来希望与挑战

在当今医学领域，一种名为CRISPR的基因编辑技术正在崛起，它源于细菌和病毒之间漫长的进化竞争。其中，基于CRISPR-Cas9系统的基因编辑疗法Casgevy成为了治疗罕见病领域的重大突破。

Korro决定将首个开发候选药物选定为治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症的潜在药物丨柯西国外资讯

日前，-生物制药公司Korro Bio（简称Korro）宣布其首个开发候选产品KRRO-110，有望用于治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD）。

基因疗法再迎重大突破！FDA批准首款CRISPR药物，定价220万美元

2023年12月8日，CRISPR Therapeutics和Vertex共同宣布，FDA已批准双方联合开发的CRISPR/ Cas9 基因组编辑细胞疗法Casgevy（exa-cel）上市，用于治疗 12 岁及以上患有复发性血管闭塞危象 (VOC) 的镰状细胞病 (SCD) 患者。

抗磷脂综合征药物最新进展

Cadrenal Therapeutics是一家开发tecarfarin的生物制药公司，tecarfarin是一种新型口服可逆抗凝剂（血液稀释剂），用于预防某些罕见疾病患者因血栓引起心脏病发作、中风和死亡，该公司前不久宣布了tecarfarin治疗需要长期抗凝治疗的抗磷脂综合征（antiphospholipid syndrome，APS）患者的扩展评估。

大部分患者可以在本省买到罕见病国谈药，但样本药品的城市可获得率最低仅5%

自2016年国家医保局启动国家医保谈判（简称“国谈”）以来，通过谈判纳入临床必需、疗效确切的专利药和独家药品已成为医保目录动态调整的必要环节。其中，罕见病药品是每年国谈药品清单中的重要部分，在国家医保局大力支持下符合条件的罕见病用药已经“应纳尽纳”入医保药品目录。

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