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华山医院完成针对成人晚发型庞贝病基因疗法首例受试者给药

近日，由复旦大学附属华山医院发起的针对成人晚发型庞贝病基因疗法CRG003注射液的研究，在中国顺利完成首例受试者给药。

ANX005：革新格林-巴利综合征治疗的前沿单克隆抗体疗法

格林-巴利综合征（Guillain-Barré Syndrome，GBS）是一种罕见且严重的自身免疫性神经系统疾病，因机体错误地攻击自身的外周神经而导致肌肉无力、瘫痪，甚至危及生命。

亘喜生物FasTCAR-T新适应症在美国获批临床，针对多发性骨髓瘤！

1月29日，亘喜生物（Gracell Bio）宣布美国FDA正式批准了FasTCAR-T GC012F疗法的又一项新药临床试验（IND）申请，准许该公司在美国启动GC012F早线治疗多发性骨髓瘤（ELMM）的1期临床试验。

湖南省政协委员：我的三个提案都是围绕罕见病孩子和罕见病群体！

“为妇女儿童的权益发声、为妇女儿童界别的群众代言是我的职责所在。这些年，我一直致力于未成年人保护的深入调研，为界别群众代言，听取他们的所需所困。

十家医疗机构宣布通过多中心合作推动儿童罕见病发展罕见病信息网 2024-01-29 19:23 发

由广东省医院协会主办，广东省医院协会妇幼保健院（妇儿医院）分会、广州市妇女儿童医疗中心承办，洛阳市妇幼保健院（河南第二儿童医院）协办的“2024国家区域医疗中心妇儿医院高质量发展研讨会”在洛阳市妇幼保健院通衢院区召开。来自中南六省大型妇儿医院院长及知名专家参加会议。

福建省人大常委会委员、民进福建省委会副主委刘健：降低罕见病医保先行自付比例防止罕见病患者家庭因病致

罕见病作为发病率较低的一类疾病，往往确诊难、疾病重、部分疾病致残致死性强，患者家庭容易因病返贫。在今年福建省两会期间，福建省人大常委会委员、民进福建省委会副主委、福建省肿瘤医院乳腺内科行政负责人刘健建议，巩固拓展多层次医疗保障体系，防止罕见病患者家庭因病致贫。

全球治疗方法盘点之面肩肱型肌营养不良症

面肩肱型肌营养不良症（FSHD），是一种遗传性肌肉疾病，主要影响面，肩，上臂，表现为肌无力和肌肉萎缩。因为特征性的翼状肩胛，也被称为小飞侠病。

22亿美元！赛诺菲收购罕见病新药

近日，赛诺菲宣布，已与 Inhibrx 达成合作。根据该协议，赛诺菲的子公司Aventis将收购与INBRX-101相关的所有资产和负债。

浙江省人大代表叶人：建议设立罕见病诊断医院，实现罕见病儿童在当地就医和享受医保待遇

1月25日，浙江省两会上浙江省人大代表、温州医科大学附属第一医院中医临床教研室主任叶人提出《关于提高儿童医疗保险待遇的建议》等3个建议。

两会进行时，代表委员为罕见病发声；六款罕见病药物迎新进展；赛诺菲22亿美元收购罕见病新药

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目将在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们将以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。

探索肌萎缩性侧索硬化症的新疗法：理解疾病机制与治疗前景

肌萎缩性侧索硬化症（ALS），一种预后不良的神经退行性疾病，正逐步吞噬着患者的生命。这种疾病不仅影响上、下运动神经元，还给患者带来极大的生活困扰。

Alagille综合征：揭示罕见病的自然病史与治疗新视角

Alagille综合征（ALGS）是一种罕见的遗传性疾病，影响多个身体系统，特别是肝胆和心血管系统。这种疾病在全球范围内都存在，但在亚洲，特别是中国等地区的发病率较高。

为了41名罕见病患者 | 两会代表共话罕见病

两会与罕病

“我把提升提高罕见病患者诊疗与保障水平的建议带到了两会上，也是尽一名人大代表的责任，你要多保重。

从立法的角度促进罕见病医药发展 | 两会代表共话罕见病

两会与罕病

“如果能将一笔药费给到一个罕见病人，而这个药本身特别有效，多少年甚至一辈子只需要用一次，那就可以改变这位患者的人生。”

FDA授予Revascor罕见儿科疾病认定，用于治疗儿童先天性心脏病丨柯西国外资讯

Mesoblast宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其异基因细胞疗法Revascor罕见儿科疾病（RPD）认定，根据发表在《胸心血管外科开放杂志》上的内容显示，Revascor增加左心腔大小并改善左心发育不良综合征患儿的手术结果。

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