昨日，诺华中国宣布其口服单药疗法盐酸伊普可泮胶囊（商品名：飞赫达®/Fabhalta®）获NMPA批准新增适应症，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。本次适应症的拓展覆盖了已经接受过补体抑制剂治疗的PNH患者，为这一群体提供了新的治疗选择。

本次新适应症获批是基于APPLY-PNH的头对头研究结果，该研究证实，既往接受抗补体C5治疗后仍有残留贫血的PNH患者转换为伊普可泮治疗，在血红蛋白水平提升、FACIT-疲劳评分改善和摆脱输血等方面优于继续抗补体C5治疗。

APPLY-PNH研究显示，既往接受抗补体C5治疗后仍有残留贫血的PNH患者，在转换为伊普可泮治疗24周后，82.3%患者血红蛋白水平提升超过2g/dL，67.7%患者实现血红蛋白水平正常化（≥12g/dL），而使用继续抗补体C5治疗的患者中相应的比例均为0%。同时，伊普可泮使摆脱输血成为可能。接受伊普可泮治疗的患者中有95.2%避免输血，而接受抗补体C5治疗的患者中这一比例仅为45.7%。此外，研究也同时观察到伊普可泮对疲劳有显著改善，可提高FACIT-疲劳评分至接近正常。

完成24周APPLY-PNH随机治疗期的患者可选择进入扩展期，继续接受伊普可泮或从抗C5转换为伊普可泮至第48周。在持续接受伊普可泮的治疗组中，24周治疗期获得的结局持续至48周。在抗补体C5治疗转换伊普可泮组中，转换后出现了相似的获益：平均血红蛋白水平升至接近正常水平，几乎所有患者均避免输血（94.1%，第26-48周），转换为伊普可泮后FACIT-F疲劳评分增加10.79分，接近至正常。在安全性方面，伊普可泮表现良好。48周内未出现新的安全性信号，且未发生导致治疗中断的治疗期间不良事件（TEAEs）。临床突破性溶血（BTH）事件发生率低，仅为抗补体C5治疗的1/10，且严重程度均为轻至中度。

除PNH和C3G之外，伊普可泮新适应症仍处于研发阶段，用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）和狼疮性肾炎（LN）等补体介导疾病的临床试验在国内外稳步进行中。相信随着研究的深入，未来有望为更多患者带来福音。