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尧唐生物宣布体内基因编辑药物YOLT-101完成首例受试者给药

尧唐生物宣布，其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-101已成功完成首例受试者的给药，该药针对治疗家族性高胆固醇血症（Familial Hypercholesterolemia，FH）。

阿斯利康Voydeya获FDA批准，作为罕见病PNH血管外溶血的附加疗法

据美国FDA官方通告，Voydeya(danicopan)于4月1日获得批准，作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris(ravulizumab)或Soliris(eculizumab)的附加疗法，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的血管外溶血(EVH)。

全国政协经济委员会副主任毕井泉：全社会都要关注罕见病群体的治疗和药物开发问题（附演讲实录）

博鳌亚洲论坛2024年年会于3月26日至3月29日在海南博鳌举行。

GSK中国陈敏芝：中国罕见病人群庞大，跨国药企愿与各方合作加速药物可及性！

陈敏芝女士是英国葛兰素史克（GSK）中国产品战略和规划负责人，在英国工作多年并参加全球研发的项目，目前在GSK中国专注于加速引进创新药物，造福中国患者。

阿斯利康first in class补体因子D抑制剂获FDA批准上市

4月1日，阿斯利康宣布，FDA已经批准first-in-class口服补体因子D抑制剂Voydeya（danicopan）上市

基因疗法ATA-200在欧洲首获CTA授权，成2000人的治愈灯塔

治疗儿童失明罕见遗传病，基因疗法先驱完成首批队列给药

PWS的新药TNX-2900获得FDA的罕见儿科疾病认定

兰伯特-伊顿综合征首个宣传日被定位3月30日

据环球新闻通讯社消息，Catalyst Pharmaceuticals生物制药公司于28日宣布支持首个兰伯特-伊顿综合征（LEMS）宣传日。

DMD治疗新药vamorolone上市申请获得药监局优先审评

潜在重磅！默沙东“first-in-class”疗法获FDA批准

FDA官方网站显示已批准默沙东（MSD）的“first-in-class”疗法Winrevair（sotatercept）上市，用于治疗肺动脉高压（PAH）。

首款！肺动脉高压固定剂量组合疗法Opsynvi获FDA批准

制药公司强生（Johnson & Johnson）于3月22日宣布，美国FDA已批准Opsynvi单片剂组合疗法，用于长期治疗世界卫生组织（WHO）功能分级（FC）为II-III级的肺动脉高压（PAH）成人患者。

Eton制药宣布收购PKU GOLIKE用于治疗苯丙酮尿症

据环球新闻通讯社消息，Eton Pharmaceuticals是一家专注于罕见病治疗方法开发和商业化的创新型制药公司，于22日宣布已从RELIEF THERAPEUTICS公司获取了PKU GOLIKE在美国的商业化授权。

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基因疗法在营养不良性大疱性表皮松解症眼疾治疗中的突破——解读NEJM最新研究

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