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6月，6款罕见病药物有望获FDA批准

根据PDUFA的预期目标日期，预计6月，美国FDA将对6款罕见病药物的批准做出监管决定。

过去9年，罕见疾病研究数量增加84%

近期，CITELINE发布了《2024医药研发趋势年度回顾白皮书》，报告回顾了过去一年的医药研发管线趋势。

又一罕见病药品用药人群扩展批准

5月21日，北海康成宣布，迈芮倍®（LIVMARLI®/氯马昔巴特口服溶液）已获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）的用药人群扩展批准

全球罕见病药品销量Top5揭晓！多款产品销量增速大涨最高66%

全球首个！体内基因编辑数据发布，显著改善眼科罕见病患者视力

2024年5月6日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）在线发表由麻省眼耳医院眼科遗传研究院Eric Pierce博士等领衔的1-2期BRILLIANCE试验结果

阿拉杰里综合征药物适用人群拓展至3个月以上

5月21日，北海康成宣布，迈芮倍（LIVMARLI/氯马昔巴特口服溶液）已获得国家药监局的用药人群扩展批准

5年的生存率仅有15%～44%，真相竟然是……

肾上腺皮质癌（adrenocortical carcinoma,ACC）是一种罕见的高度侵袭性的恶性内分泌肿瘤。

Mim8达临床终点，血友病又一双抗产品将上市，罗氏的大敌，患者的福音

近日，诺和诺德今天宣布了 FRONTIER 2 试验的主要结果，该试验是一项关键的 3a 期、为期 26 周的开放标签、随机、对照、多臂试验

JAMA Network Open：中国6种溶酶体贮积症新生儿筛查

近日，上海交通大学医学院附属新华医院/上海市儿科医学研究所/上海市儿童罕见病诊治中心张惠文研究员团队在JAMA Network Open杂志发表了一篇题为 “Newborn Screening for 6 Lysosomal Storage Disorders in China”的研究成果

全国首个！该省发文，将“基因和细胞治疗”列为新质生产力重点培育

近期，湖北省人民政府办公厅发布了《关于加快培育新质生产力推动高质量发展的实施意见》（以下简称《实施意见》）

全球首次！直接眼内注射基因编辑疗法，获突破性进展

Leber先天性黑朦（LCA）是一种早发的会导致视功能严重损害的遗传性视网膜疾病。

专家呼吁加速为罕见病患者构建多层次保障体系

5月19日， 2024世界神经纤维瘤病关爱日公益科普交流会在北京举办。

全球13款罕见病药获批！4月清单梳理

罕见病信息网整理了2024 年 4 月全球罕见病药物获批上市清单。据统计，4 月全球获批上市13款罕见病药品，包含血液、免疫、神经系统等多个适应症。

基因疗法治疗白细胞黏附缺陷症在美申报上市获受理

Rocket Pharmaceuticals是一家领先的后期生物技术公司，致力于开发综合性和可持续性的基因疗法管线，以治疗存在高度未满足需求的儿童罕见疾病

超10亿美元！赛诺菲引进一款罕见病药品

近日，Fulcrum Therapeutics宣布与赛诺菲就Losmapimod（洛吡莫德）的开发和商业化权益达成授权合作协议。

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