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华毅乐健基因药物获FDA孤儿药资格，治疗血友病A

12月26日，华毅乐健（Gritgen Therapeutics）宣布公司自主研发的基因治疗产品GS1191-0445注射液获得美国FDA孤儿药资格，拟开发用于治疗型血友病A。

Zevra宣布已向FDA重新提交尼曼匹克病C型药物Arimoclomol的新药申请

昨日，Zevra Therapeutics公司宣布其针对尼曼匹克病C型(NP-C)的研究性治疗候选药物Arimoclomol的新药申请(NDA)已于本月22日重新向美国食品药品监督管理局(FDA)提交。

细胞城市垃圾清扫大作战

细胞城市垃圾清扫大作战

抽动秽语综合征12个月扩展研究结果发布

一项针对121名抽动秽语综合征（Tourette syndrome）儿童患者的开放标签扩展研究评估了研究药物ecopipam治疗长达12个月的安全性。

第四期“健康中国”媒体公益培训在京举行，聚焦罕见病传播协作研讨交流

过去十余年间，中国罕见病领域在多方参与和推动下，取得了极大的发展——社会大众对罕见病的了解逐步加深，境外临床急需药物快速进入中国市场，中央和地方政府都在积极探索罕见病药物支付创新。

治疗罕见肥胖口服药物最新进展

LG Chem公司前不久宣布启动LB54640的两项2期临床试验，LB54640是该公司新型口服小分子黑皮质素-4受体（MC4R）激动剂，正在开发中，用于治疗某些罕见形式的肥胖。

前沿资讯 | acoramidis向FDA提交ATTR-CM新药申请

2023年12月4日，BridgeBio Pharma, Inc.宣布向美国FDA提交了acoramidis治疗ATTR-CM的NDA申请。该申请是基于 ATTRibute-CM 的积极结果提出的，ATTRibute-CM 是公司的一项三期研究，旨在评估 acoramidis 的疗效和安全性。

两家罕见病中心成立！涉及这两省

12月24日，“开封市罕见病中心”成立仪式在开封市中心医院会议中心举行。市人大常委会副主任穆宏地与北京大学第一医院罕见病中心主任/中华医学会罕见病分会副主任委员袁云教授为中心揭牌。

短肠综合征伴肠衰竭2期临床试验积极数据

Ironwood Pharmaceuticals是一家专注于胃肠道的全球医疗保健公司，前不久公布了该公司2期STARS Nutrition计划的积极最终数据。

Vamorolone：治疗杜氏肌营养不良症的新希望

2023年12月18日，曙方医药宣布了一个令人振奋的消息：欧盟已正式批准vamorolone用于治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。这一药物的批准标志着在DMD治疗领域取得了重大突破。

首款DMD基因疗法寻求完全批准，亘喜生物自身免疫疾病CAR-T疗法获批临床

近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。其中：亘喜生物的CD19/BCMA双靶点CAR-T细胞疗法治疗难治性系统性红斑狼疮的IND申请获得中国国家药品监督管理局的正式批准，将在中国启动1/2期临床试验。

Sarepta：III期研究失败，但申请扩大DMD疗法适用人群

12月22日，Sarepta Therapeutics宣布已向FDA提交Elevidys（SRP-9001，delandistrogene moxeparvovec）用于治疗4-7岁杜氏肌营养不良症（DMD）患儿的补充生物制品许可申请（sBLA）。

首款国产戈谢病药物纳入医保，价格为进口药十分之一

“每一个小群体都不应该被放弃。”罕见病用药一直牵动着各方的神经，人民日报健康客户端记者注意到，在今年的新增国家医保药品目录中，用于治疗戈谢病的酒石酸艾格司他胶囊等罕见病药物成功纳入医保。

uniQure公布基因疗法AMT-130治疗亨廷顿病I/II期临床试验最新数据

2023 年 12 月 19 日，uniQure发布了AMT-130治疗亨廷顿病I/II期临床试验最新数据，研究结果来自正39名患者长达30个月的随访。

世界首款眼科基因治疗药物获批国内临床应用

近日，作为进口临床急需药品，眼科基因治疗药物Luxturna（路可视特纳）获批在海南博鳌何氏眼科医院进行临床应用，相关手术器械的进口也同时获批。

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「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频

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