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DMD基因疗法临床试验暂停，患者死亡事件引行业震动

在一封致世界杜氏肌营养不良组织的信函中，罗氏于3月31日表示，其已暂停了I期、II期和III期试验，这些试验均在研究用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的基因治疗药物。

非典型溶血性尿毒症综合征改名了，重新认识这一罕见病

本文结合2025年3月27日新发布的一篇综述，探讨CM-TMA的命名演变、病因、临床表现、诊断路径以及妊娠相关情况，为大家提供认识与诊断这一复杂疾病的关键要点。

你以为的“喝凉水都胖”，可能是库欣！中山一院专家教你识破身体警报

在国际库欣关爱日来临之际，罕见病信息网特邀中山大学附属第一医院内分泌科廖志红教授，围绕库欣综合征的早期识别、诊疗现状及患者管理展开深度访谈，助力提升公众对疾病的科学认知，为患者点亮希望之光。

三地专家齐聚，分享库欣综合征疾病困境及治疗希望 | 库存健康欣然前行

2025年4月8日国际库欣关爱日（Cushing’s Awareness Day）来临之际，罕见病信息网特别策划“2025 库存健康欣然前行 | 国际库欣关爱日特别直播”，围绕库欣综合征的疾病认知与科普、诊疗困境与挑战、创新治疗与希望、患者关怀与支持特邀医学专家开展跨域对话，助力提升公众对疾病的科学认知，为患者点亮希望之光。

全球首款！罕见病新药获批上市，公司股价大涨46%

近日，Soleno Therapeutics 宣布，美国 FDA 已批准 VYKAT XR（二氮嗪胆碱，Diazoxide choline）缓释片上市，用于治疗患有普拉德-威利综合征（Prader-Willi Syndrome，PWS）的成人和 4 岁及以上儿童的食欲过盛。

年销74亿美元药物登陆中国！罗氏罕见病药再批准

3月31日，罗氏宣布奥瑞利珠单抗（Ocrelizumab，OCREVUS）的上市申请已获NMPA批准，每六个月静脉输注一次给药，用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS，包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化）和成人原发进展型多发性硬化症（PPMS）。

商保药品目录有新进展据流出初稿，有3款罕见病药物，涉及2个适应症

2025年3月28日，有媒体获悉，中国保险行业协会就商业健康保险药品目录-A系（下称“商保药品目录-A系”）初稿面向各健康险专委会常委单位征求意见。

Lululemon创始人患罕见病，斥巨资押注的基因疗法将进入人体临床试验

Epicrispr Biotechnologies公司宣布获得6800万美元B轮融资。

前三名均是罕见病药物，2024小核酸药物营收TOP10公开

2024年小核酸药物市场持续增长，TOP10产品总营收达50亿美元。

5300万，罕见眼病基因疗法融资成功

今日，Hubble Therapeutics LLC公司宣布成功完成730 万美元（按今天的汇率计算，约为5302万人民币）的A 轮融资，这将推进其主要候选药物 HUB-101 进入人体临床试验。

WHO从未定义过罕见病？全球15国定义标准梳理

全球首个！渐冻症基因疗法在美国获批临床

近日，神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称"神济昌华"）自主研发的全球首款（First-in-Class）以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称"渐冻症"）。

从年增1.7cm到4.6cm，软骨发育不全治疗新突破

十余款罕见病药物迎新进展；罕见病患者接受基因疗法后死亡；2024年共批准55个罕见病药物品种 | 壹周罕见药闻

股价大跌27%，16岁罕见病患者接受基因治疗后死亡

3月18日，Sarepta Therapeutics发布关于杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法ELEVIDYS的安全性更新，首次披露一名年轻男性患者在治疗后因急性肝衰竭（ALF）死亡。

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