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致命罕见病还是血癌：Bluebird基因治疗患者面临艰难选择

根据 10 月 10 日《新英格兰医学杂志》发布的最新研究显示，在临床试验中接受 Bluebird Bio 公司基因疗法 Skysona 治疗一种毁灭性神经系统疾病（大脑性肾上腺脑蛋白营养不良症，CALD）的 67 名儿童中，有 7 名后来患上血癌。

9月，3款罕见病药物终止研发

据罕见病信息网统计，2024年9月有3款罕见病药物研发终止，分别是黑色素瘤、先天性肾上腺皮质增生症、面肩肱型肌营养不良症。

全球首批！每周一次，辉瑞长效血友病疗法获FDA批准

10月12日，美国FDA批准辉瑞（Pfizer）药品Hympavzi（marstacimab，马塔西单抗）用于常规预防或减少12岁及以上血友病A和血友病B成人和儿童患者的出血，这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂（中和抗体）。

诺华「布西珠单抗」新适应症国内报上市

10 月 12 日，CDE 官网显示，诺华的布西珠单抗 (Brolucizumab) 新适应症在国内报上市，推测适应症为湿性年龄相关性黄斑变性。

8款罕见病药物迎新进展；3个罕见病救助项目申报进行中；线粒体病国际会议及医患交流会报名进行中 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。

ENCell公司EN001疗法：为CMT1A患者带来新曙光

韩国生物技术领域的佼佼者ENCell Co.,Ltd.公司隆重展示了其倾力研发的新型间充质干细胞疗法EN001在1 期临床试验中的积极成果。

首款！每周一次，辉瑞长效血友病疗法获FDA批准

今天，美国FDA批准辉瑞（Pfizer）药品Hympavzi（marstacimab）用于常规预防或减少12岁及以上血友病A和血友病B成人和儿童患者的出血，这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂（中和抗体）。

未成年罕见病患者关爱救助项目申请指南

近期，武汉市红十字会上线了“未成年罕见病患者关爱救助项目”

关于《招募全国DMD患者家庭联盟地区工作协调人》的通知

联盟现正通过自主报名的方式招募地区工作协调人，我们诚挚邀请各省市认可联盟愿景、愿意支持联盟发展的患者家庭代表加入地区工作协调小组。

11月，这两款罕见病药物有望获批！

处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。

只需8周一次！阿斯利康抗体新药新适应症在华申报上市

今日（10月11日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网刚刚公示，阿斯利康（AstraZeneca）以及旗下专注于罕见病领域的Alexion公司申报的瑞利珠单抗上市申请获得受理。

全球多系统萎缩研发统计，近30个药物管线概览

经罕见病信息网和萤火虫MSA之家据公开信息统计数据，全球目前大约有27个药物研发项目正在进行中。

9月多款罕见病新药或新适应症在国内申报上市

9月以来，多款罕见病新药或新适应症的上市申请获受理，有望为纯合子型家族性高胆固醇血症、脊髓性肌萎缩症等患者带来新的治疗选择。

AAVantgarde 将在欧洲基因与细胞治疗学会年会上针对Usher 综合征 1B 型和Stargardt病进行口头报告

AAVantgarde 正在验证其平台技术在两种高度未满足需求的遗传性视网膜疾病中的应用，其中 Usher 综合征 1B 型已进入临床阶段，Stargardt 正在推进临床开发。

致敬！国内首例基因治疗肝豆状核变性患者给药杭州完成|铜娃娃新快讯

2024年9月30日，凌意（杭州）生物科技有限公司宣布，其自主研发的LY-M003注射液在首例受试者中成功给药，标志着治疗肝豆状核变性病（Wilson's disease）的新希望。

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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