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3400万美元！“基因疗法先驱”创立的公司获融资，多条罕见病管线

近日，由“基因疗法先驱” James Wilson创立的公司GEMMA Biotherapeutics（简称“GEMMABio”）获得3400万美元种子轮融资，以推动其基因药物的研发。

八款罕见病药物迎来新进展；新版国家医保目录已开始实施；一罕见病专项救助正在报名中 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。

部分罕见病药品，继续零关税！

每逢年末，我国会根据经济社会发展情况，对部分商品的关税税率和税目进行调整。近日，国务院关税税则委员会对外发布公告，明确了2025年我国关税调整方案。

《中国罕见病立法调研报告》现开放获取！国内首份

2024第十三届中国罕见病高峰论坛开幕式上，《时不我待：中国罕见病立法研究报告》研究成果正式发布！

2024，近40种罕见病药物在国内获批上市 | 年终盘点

罕见病诊疗与保障纳入立法条例！上海新规3月1日起施行

2025年1月1日，上海市人民代表大会常务委员会对外发布公告，宣布《上海市医疗保障条例》已于2024年12月31日，在上海市第十六届人民代表大会常务委员会第十八次会议上获得通过，并正式对外公布。

肺泡毛细血管发育不良伴肺静脉错位诊断新思路该研究对常见肺部疾病也具有参考价值

发表在《自然-通讯》（Nature Communications）上的一项研究显示，美国亚利桑那大学医学院凤凰城儿童研究所发现，频繁的非编码 FOXF1 基因缺失干扰了重要 DNA 调控区域（称为增强子），会导致肺泡毛细血管发育不良伴肺静脉错位（ACDMPV）。

海南自由贸易港又获一重大政策支持！

日前国家市场监督管理总局正式批复海南省人民政府，原则同意其制订的海南自由贸易港临时进口少量特医食品和适量保健食品管理暂行规定（以下简称暂行规定）。

全国首家通过药监局上市审批，一品制药创新研发成果加速落地！

近日，一品制药宣布产品苯乙酸钠通过国家药品监督管理局上市批准。据悉，因该产品技术壁垒较高，我司是国内首家且唯一一家拥有登记号且通过上市审批的企业。

辉瑞终止A型血友病基因疗法合作，或因患者群体选择意向问题

‌12月30日，生物制药公司Sangamo Therapeutics‌发布公告：辉瑞终止其开发的用于A型血友病的新型基因疗法的相关合作。

2024版国家医保目录，明日起执行！新增13个罕见病用药

山东省罕见病立法与保障研讨交流会在济南召开

12月28日，2024年山东第二届罕见病立法与保障研讨交流会在济南召开。

三款罕见病药物迎新进展；两地开设罕见病门诊；2025国际罕见病日中国区宣传周招募进行中 | 壹周罕见药闻

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中国首款！自主研发又一罕见病药物获批临床

近日，CDE官网消息，成都倍特药业股份有限公司联合申请药品“BPR-30221616注射液”，获得临床试验默示许可，受理号CXHL2401051。

60多个国家都在用的海报，罕见病患者展现的跨国界力量

每年2月的最后一天是国际罕见病日。国际罕见病日由欧洲罕见病联盟（EURORDIS）和超过65个国家和地区的患者组织联合成立。

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片

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