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美国FDA批准四款新型免疫药物治疗全身型重症肌无力：临床应用与治疗框架的重构

gMG是一种罕见的、慢性的，由神经肌肉接头传递障碍引起的自身免疫性疾病，可导致肌肉功能丧失和严重衰弱，甚至威胁生命。

有望恢复儿童听力，这款新型基因疗法获FDA儿科罕见病药物资格

4月15日，辉大基因宣布，美国FDA授予该公司的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器（mxABE）疗法儿科罕见病药物资格（RPDD）

全球首创核酸递送新药正式进入临床，亨廷顿舞蹈症等中枢神经疾病治疗难题有望被突破

根据美国食品药品监督管理局（FDA）邮件确认，艾码生物科技（南京）有限公司（以下简称艾码生物）核酸药物“ER2001注射液”临床试验申请（IND）已获得批准。

首个硬纤维瘤药物在美获批

美国食品药品监督管理局批准了Ogsiveo（nirogacestat）片剂，用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。

白塞病药物获FDA快速通道资格认定

Soligenix是一家专注于开发和商业化治疗罕见疾病的后期生物制药公司，前不久宣布，其用于治疗白塞病口腔病变的SGX945（dusquetide）开发计划已获得美国食品药品监督管理局（FDA） “快速通道”资格认定。

十余位专家齐聚，邀您共探基因治疗的中国方案！

蔻德罕见病中心联合西蒙顾和共同开展了《为罕筑基—中国基因治疗市场与支付创新解决方案》的研究，研究报告将于4月21日在上海重磅发布！

王艺院长：要促进罕见病临床实践中应用闭环的建立，推动筛、诊、治、管理、研究

在2024年2月29日“因罕相约•携手未来中英罕见病学术研讨会”上，王艺教授发表了以《中国罕见病的筛查、诊断和治疗进展》为题的演讲，以下是她的演讲内容。

首个先天性血栓性血小板减少性紫癜药物在美获批

美国食品和药物管理局批准了Adzynma，这是首个重组（基因工程）蛋白产品。

又一罕见病药物获批，治疗该罕见肿瘤

作为全球唯一获批可进行深部皮下自我注射的生长抑素类似物（SSA）类药物，索马杜林®确切的疗效、良好的安全性以及便捷舒适的注射体验为胃肠胰神经内分泌肿瘤患者带来更好的治疗选择，提升患者满意度。

Barth综合征新药Elamipretide在美FDA进入审查

当地时间4月8日，Stealth BioTherapeutics宣布美国FDA已经接受了用于治疗Barth综合征的Elamipretide（中文名：依拉米肽）的新药申请（NDA）。

深度解读：视网膜色素变性（RP）诊疗进展与前沿疗法

视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa，简称RP）是一种遗传性视网膜退行性疾病，全球患病率约为1/4000至5000

新药Fenebrutinib或成MS治疗新利器，II期研究结果振奋人心！

多发性硬化（MS）是一种慢性、进行性神经系统疾病，影响着全球数百万人。

Givinostat减缓DMD进展，临床试验数据惊艳亮相

而近日，Italfarmaco公司公布的一则喜讯，让我们看到了这场战役中的一抹曙光

首个！FDA批准新型基因编辑疗法开展临床

ECUR-506将在OTC-HOPE研究中进行评估，用于治疗新生儿OTC缺乏症患者。

渐冻症新药在美退市，此前一年定价 114 万，去年卖了27亿

4 月 4 日，美国生物制药公司 Amylyx Pharmaceuticals（以下简称 Amylyx）宣布，由于 III 期临床试验不理想，旗下药物 Relyvrio 将撤出美国和加拿大市场。同时，公司将裁员 70%。

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「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频

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