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因患者招募缓慢，辉瑞终止一项III期临床
基因治疗
2024/04/30
里程碑！首个Prime Editing基因编辑疗法获批临床
基因治疗
2024/04/30
4月29日，Prime Medicine宣布FDA已批准其治疗慢性肉芽肿性疾病（CGD）的先导编辑（Prime Editing）药物PM359的IND申请，公司将在美国启动全球I/II期临床试验。
《为罕筑基——中国基因治疗市场和支付创新解决方案》勘误
行业资讯
2024/04/28
《为罕筑基——中国基因治疗市场和支付创新解决方案》勘误
只需一针！免去上百次治疗，辉瑞基因疗法获FDA批准上市
FDA/EMA /CFDA
2024/04/28
辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国FDA已批准其所开发的一次性基因疗法Beqvez（fidanacogene elaparvovec）用于治疗18岁或以上中度至重度血友病B成人患者
渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
FDA/EMA /CFDA
2024/04/26
2023年4月25日，美国FDA批准了一种反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson上市，用于治疗SOD1基因突变的渐冻症成年患者。
FDA拒批一款罕见病基因疗法
行业资讯
2024/04/26
4月22日，Abeona Therapeutics宣布：其细胞疗法 prademagene zamikeracel (pz-cel，EB-101) 收到了 FDA 的完整回复信 (CRL)，FDA拒绝了该疗法上市，并要求其提供治疗的有效信息，以及满足额外的CMC 要求才能批准申请。
全球已有15+药物获批或在研，ATTR药物最全盘点！
行业资讯
2024/04/25
罕见病信息网梳理了全球已获批及在研得ATTR疗法，经统计共有至少15种药品，其中有两款已在中国获批上市，并纳入医保。
上海已有至少13家医院开通了罕见病门诊 建议收藏！
行业资讯
2024/04/25
上海开通罕见病门诊的医院
原发性体液免疫缺陷药物在美获批
行业资讯
2024/04/23
GC Biopharma前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ALYGLO（免疫球蛋白静脉注射，human-stwk）10%液体，用于治疗17岁及以上原发性体液免疫缺陷（primary humoral immunodeficiency，PI）的成年患者。
线粒体疾病体内基因编辑疗法最新进展
基因治疗
2024/04/22
港大医学院开创新平台为罕见病患提供个人化治疗
行业资讯
2024/04/18
香港大学医学院17日宣布，该校研发新型干细胞平台，应用于个人化治疗罕见免疫缺陷病，为患者提供新的治疗选择。
恩泽医院成功实施罕见病MEN2肾上腺与甲状腺一期手术
行业资讯
2024/04/18
近日，恩泽医院成功实施罕见病“多发性内分泌肿瘤2型（MEN2）”一期手术——“甲状腺髓样癌（MTC）全切与肾上腺嗜铬细胞瘤（PHEO）切除术”。此前，全世界范围内仅完成6例！
赛诺菲抗CD40L单抗在中国获批临床，治疗多发性硬化
行业资讯
2024/04/17
今日（4月17日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，赛诺菲（Sanofi）1类新药frexalimab注射液获得两项临床试验默示许可
两款药物同时获批！针对该罕见病
行业资讯
2024/04/17
4月11日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，三生制药提交的重组人血小板生成素注射液（特比澳）和齐鲁制药注射用罗普司亭N01（瑞立升）已获得批准。
治疗重型β-地中海贫血的碱基编辑疗法获批临床；Voydeya获FDA批准上市；抑制剂ULTOMIRIS获FDA批准
行业资讯
2024/04/16
治疗重型β-地中海贫血的碱基编辑疗法获批临床；Voydeya获FDA批准上市；抑制剂ULTOMIRIS获FDA批准
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