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首款！可直接注入大脑，创新基因疗法在美国获批上市

PTC Therapeutics 宣布，美国 FDA 已批准其 Upstaza（eladocagene exuparvovec）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗芳香族 L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）患者。

2款罕见病药物拟优先审评，治疗重症肌无力

11月12 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，来自2家企业的2款罕见病药物纳入优先审评，分别是荣昌生物的注射用泰它西普，强生制药的尼卡利单抗注射液。

肢带肌营养不良症基因疗法临床试验申请获批

11月13日，Atamyo Therapeutics今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其ATA-200的研究性新药（IND）申请，以进行1b/2b期临床试验。

罕见病药在国内获批上市，全球首款补体 C5aR 抑制剂

这是国内首个上市的口服选择性补体C5a受体(C5aR) 小分子抑制剂。

强生 65 亿美元收购公司所得，罕见病新药在中国拟纳入优先审评

今日，国家药品监督管理局药品审评中心官网公示，强生尼卡利单抗注射液拟被纳入优先审评，适用于治疗自身抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者和青少年患者（大于 12 岁）。

关注罕见病治疗，浦东外商投资企业协会在进博现场“办展”

11月7日，在第七届进博会医疗器械及医药保健展区举办了一场关于罕见病医药领域立法的主题活动。

13个罕见病活动落地进博会！涉及立法、调研、捐赠、科普等

今天，为期6天的2024年第七届中国国际进口博览会（CIIE）正式收官！每年，进博会上都会展出最具潜力的新品，这同时也代表其重点关注领域。

FDA批准Lumryz扩大适用范围，为儿童发作性睡病患者带来新希望

Avadel Pharmaceuticals公司宣布了一个令人振奋的消息：美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准Lumryz（一种缓释羟丁酸钠制剂）的补充新药申请（sNDA）

2030中国血友病综合关爱发展蓝图正式发布开启中国血友病管理新纪元

2024年11月7日，诺和诺德联合中华医学会罕见病分会、中国血友病协作组，在第七届中国国际进口博览会共同发布了《2030中国血友病综合关爱发展蓝图》

10月，两款罕见病药物获美国FDA批准

10月，两款罕见病药物获美国FDA批准

56款罕见病产品在进博会展示：涉及30个适应症，9款国外有药国内无药、3款全球尚未获批

2024年第七届中国国际进口博览会（CIIE）期间，罕见病信息网统计出共计56款罕见病产品到进博会展示，涉及涉及30个适应症、9款国外有药国内无药、3款全球尚未获批。

全球均可申报！罕见病治疗研究跨国合作计划即将征集

近日（2024年10月16日），欧洲罕见病研究联盟（ERDERA）宣布，即将启动其2025年的跨国联合提案征集活动（JTC 2025）。

今天开幕！进博会带来了哪些罕见病药品？多个药物首秀亮相

第七届中国国际进口博览会（CIIE）于今日开幕，11月5日至10日在上海盛大举行。

29亿，欧洲罕见病联盟启动研究计划

2024年10月31日，柳叶刀(The Lancet）发表了一篇最新的社论，题目是《罕见病的希望（Hope for rare diseases）》。

有望实现一针治愈! 体内CRISPR基因编辑疗法启动III期临床试验

近日，由Intellia Therapeutics推出的一款被誉为“一针即可治愈”的体内CRISPR疗法NTLA-2002即将启动用于遗传性血管性水肿（HAE）的关键III期HAELO研究，有望加速上市进程。

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