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王艺院长：要促进罕见病临床实践中应用闭环的建立，推动筛、诊、治、管理、研究

在2024年2月29日“因罕相约•携手未来中英罕见病学术研讨会”上，王艺教授发表了以《中国罕见病的筛查、诊断和治疗进展》为题的演讲，以下是她的演讲内容。

首个先天性血栓性血小板减少性紫癜药物在美获批

美国食品和药物管理局批准了Adzynma，这是首个重组（基因工程）蛋白产品。

又一罕见病药物获批，治疗该罕见肿瘤

作为全球唯一获批可进行深部皮下自我注射的生长抑素类似物（SSA）类药物，索马杜林®确切的疗效、良好的安全性以及便捷舒适的注射体验为胃肠胰神经内分泌肿瘤患者带来更好的治疗选择，提升患者满意度。

Barth综合征新药Elamipretide在美FDA进入审查

当地时间4月8日，Stealth BioTherapeutics宣布美国FDA已经接受了用于治疗Barth综合征的Elamipretide（中文名：依拉米肽）的新药申请（NDA）。

深度解读：视网膜色素变性（RP）诊疗进展与前沿疗法

视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa，简称RP）是一种遗传性视网膜退行性疾病，全球患病率约为1/4000至5000

新药Fenebrutinib或成MS治疗新利器，II期研究结果振奋人心！

多发性硬化（MS）是一种慢性、进行性神经系统疾病，影响着全球数百万人。

Givinostat减缓DMD进展，临床试验数据惊艳亮相

而近日，Italfarmaco公司公布的一则喜讯，让我们看到了这场战役中的一抹曙光

首个！FDA批准新型基因编辑疗法开展临床

ECUR-506将在OTC-HOPE研究中进行评估，用于治疗新生儿OTC缺乏症患者。

渐冻症新药在美退市，此前一年定价 114 万，去年卖了27亿

4 月 4 日，美国生物制药公司 Amylyx Pharmaceuticals（以下简称 Amylyx）宣布，由于 III 期临床试验不理想，旗下药物 Relyvrio 将撤出美国和加拿大市场。同时，公司将裁员 70%。

全球首创核酸递送新药获批临床，艾码生物有望突破亨廷顿舞蹈症等中枢神经疾病治疗的难题

艾码生物第三代体内自组装siRNA核酸递送技术平台开发的首款候选产品，正被开发用于治疗当前无法治愈的亨廷顿舞蹈症。

专家：多种罕见病需特医食品治疗，但其发展面临多重挑战

3066万基因疗法获批，一跃成为全球最贵药物

3月20日，Orchard Therapeutics宣布，Lenmeldy在美国一次性治疗的批发采购成本为425万美元，“全球最贵药物”再度易主。

黄如方：中国必须将基因治疗提升到国家医疗价值 | 邀请函

咳嗽，气喘，呼吸不适？当心，罪魁祸首可能是它！

IPF科普手册第一期

重磅！正序生物碱基编辑疗法IND获批，曾成功治愈血红蛋白病成全球首例

正序（上海）生物医药科技有限公司（以下简称“正序生物”）的“CS-101注射液”已经获批临床试验默示许可，拟用于重型β-地中海贫血的治疗。

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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