7月15日，Nanoscope Therapeutics Inc. 宣布，已开始就其领先的研究性疗法MCO-010向美国食品药品监督管理局（FDA）滚动提交生物制品许可申请（BLA），用于治疗由视网膜色素变性（RP）引起的严重视力丧失。
此举标志着一个重要的监管里程碑，因为这是首个针对视网膜疾病提交的不区分基因的基因疗法BLA。所谓“不区分基因”，是指MCO-010旨在解决RP广泛的遗传多样性——该疾病与100多个已知基因及1000多种不同突变相关。
Nanoscope首席执行官兼联合创始人Sulagna Bhattacharya表示：“对于那些原本被认为将走向永久失明的患者来说，这是第一次有机会恢复视力。我们非常感谢FDA的指导，并将坚定不移地致力于恢复视力，为生活在黑暗中的人们带来光明。”
MCO-010是Nanoscope专有的多特征视蛋白（MCO），通过一次性的门诊玻璃体内注射给药。注射后，MCO-010使高密度的双极视网膜细胞对光敏感，从而利用光感受器死亡后残留的视觉通路。其独特之处在于无需基因检测、手术干预或重复给药，适用于广泛的RP患者群体，并能融入现有的视网膜门诊工作流程。
Nanoscope总裁、首席科学官兼联合创始人Samarendra Mohanty博士补充道：“我们在MCO平台上的研究已超过十年。这种研究性疗法在实验室和临床试验中的表现均超出预期。我们相信，现在距离将这一开创性疗法带给所有RP患者的目标又近了一步。”
RP是美国工作年龄人群失明的主要原因之一，影响超过10万人，并导致超过2.5万人达到法定失明标准（视力低于20/200）。RP导致的视力丧失程度很大程度上取决于具体的基因突变。平均而言，RP患者大约每三年在视力表上丧失一行视力，大多数人在60岁时达到法定失明。
Wills眼科医院视网膜研究主任兼Nanoscope首席医学顾问Allen C. Ho博士表示：“我职业生涯中最具挑战性的时刻之一，就是告诉RP患者目前没有可用的恢复性疗法，因为他们将经历渐进性、不可逆的永久性视力丧失。基于临床前科学研究和临床试验证据，MCO-010对患者和视网膜专家而言都代表着潜在的、重大的范式转变，为最需要帮助的视网膜疾病患者的生活质量带来有意义的改善带来了希望。”
在Nanoscope的关键性RESTORE 2b期临床试验中，MCO-010在两个剂量组均达到了主要终点：与对照组相比，在52周时最佳矫正视力较基线提高>0.3 LogMAR（相当于视力表上至少三行）。在正在进行的长期随访中，已观察到视力改善效果可持续长达3年，且治疗眼未报告严重不良事件。公司计划对这些患者进行多年的进一步随访，以评估长期疗效和安全性。
Nanoscope董事会主席Glenn Sblendorio总结道：“这是FDA首次评估针对遗传性视网膜疾病的不区分基因疗法的申请。我们对临床数据充满信心，相信这标志着视网膜疾病护理新纪元的开启。我们的目标是为RP患者带来希望之光，并最终惠及更多其他视网膜退行性疾病患者。”
FDA 已批准 Nanoscope 对其 BLA 进行滚动审查，首批模块已提交，预计将于 2026 年初完成完整 BLA 的提交。
如果获得批准，MCO-010 将成为第一个 RP 患者的基因疗法，这不仅有巨大的市场潜力，更重要的是，为 RP 导致视力障碍的患者建立护理标准。
