布鲁斯·勒赫特(Bruce LeHt)是生物制药行业资深人士，特别在罕见病药物开发领域有丰富经验。曾多次在 BioPharma Dive 和其他生物制药行业媒体上发表评论，主要涉及罕见病药物开发、患者报告结局（PROs）的价值、支付方（payers）的期望等。

《如何让支付方为罕见病疗法买单》（How to get payers to cover rare disease therapies）他强调，罕见病药物的定价和报销必须基于真实世界的患者数据，而不仅仅是传统的临床试验终点。支付方（如保险公司、政府医保）需要看到长期疗效证据和患者生活质量改善的数据，而PROs（患者报告结局）是关键。他建议药企早期与患者倡导组织（patient advocacy groups）合作，以收集更有说服力的数据。

《罕见病药物开发的未来：患者为中心，支付方驱动》他认为，未来的罕见病药物开发必须同时满足患者需求和支付方的证据要求。例如，在基因疗法的开发中，单次治疗的高成本意味着支付方需要长期随访数据，而PROs可以帮助证明持续疗效。

传统临床试验关注生化指标或生存率等硬终点，但支付方现在更看重治疗是否改善患者日常功能（如疼痛减轻、行动能力）和心理社会福祉（如抑郁减少、回归工作）。例如，脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma的定价高达数百万美元，其获批和报销 heavily依赖对患儿运动功能里程碑（如独坐、行走）和生活质量（减少呼吸机依赖）的证明。由于患者基数小、治疗成本极高（如年费用超10万美元），支付方需要更强证据证明治疗能解决"现实挑战"（如减少住院、延缓残疾），而非仅实验室指标改善。

勒赫特的观察直指医疗创新的本质回归——以患者为中心的价值创造。未来，能否系统化整合PROs证据，将决定药企在医保谈判、产品生命周期管理中的话语权。对于罕见病领域，这更是打破"孤儿药定价争议"困局的关键路径：通过量化不可见的痛苦减轻和生活重建，证明高成本的伦理合理性。这一趋势也预示着，真实世界数据（RWD）与患者声音的深度融合，将成为医疗技术评估（HTA）的新黄金标准。