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"时间真的太神奇了，我还能记得那时候在我妈妈面前，像个疯子一样跳着'江南style'，转眼间我已经踏

当地时间12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市，它们分别是福泰制药与CRISPR　Therapeutics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Lyfgenia。

AGAMREE正式获得欧盟批准，用于治疗4岁及以上的DMD患者

今日，Santhera制药公司宣布，其药物AGAMREE已在欧盟（EU）获得批准，用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者，该药物的使用不受患者基因突变类型和行走能力的影响。

Travere将启动全球性III期临床试验，瞄准经典型同型半胱氨酸尿症新疗法

2023年12月14日，生物制药公司Travere宣布，该公司已开始对全球性HARMONY研究进行招募。这是一项关键性的III期临床试验，旨在评估新型研究性酶替代疗法pegtibatinase，用于治疗经典型同型半胱氨酸尿症(HCU)。

经观头条 | 基因编辑疗法：芝麻开门

基因编辑疗法以天价闻名，以Casgevy为例，每位患者的治疗费用高达220万美元。现在，国内外众多临床医生和基因编辑公司正在伦理框架内小心向前，希望给多种难治性疾病带去全新治疗方案，同时摘掉天价的标签，让更多人能用得起。

罕见病传播协作研讨交流会暨媒体能力培训工作坊邀您参会！

过去十余年间，中国罕见病领域在多方参与和推动下，取得了极大的发展——社会大众对罕见病的了解逐步加深，境外临床急需药物快速进入中国市场，中央和地方政府都在积极探索罕见病药物支付创新。

罕见病国谈药省、市落地情况究竟如何？

伴随国家医保年度谈判工作和相关政策有序落地，罕见病患者医疗保障程度有了极大提高，但部分地区或治疗药物也仍面临着“进院难”、“报销难”的挑战，导致罕见病患者难以充分享受应有的医疗、医保待遇。

15个罕见病药品纳入医保目录；苏南地区新增罕见病MDT门诊；SMA基因疗法获批临床试验 |

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目将在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们将以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。

发作性睡病首个医保药！

12月13日，国家医疗保障局、人力资源和社会保障部公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》，并将于2024年1月1日起正式实施。本次调整，共计15个目录外罕见病用药谈判/竞价成功，覆盖16个罕见病病种，填补了10个病种的用药保障空白。

神经母细胞瘤新药获FDA批准上市

12月13日，FDA宣布批准US WorldMeds创新口服维持疗法Iwilfin（eflornithine）192mg片剂上市，用于治疗高危神经母细胞瘤。新闻稿显示，这是首个也是唯一一个获FDA批准用于神经母细胞瘤的口服维持疗法。

国内AAV基因疗法步入爆发前夕，32款IND获批，3款进入III期临床

目前，国内共32款AAV基因治疗药物IND申报获批.

罕见病传播协作研讨交流会暨媒体能力培训工作坊邀您参会！

过去十余年间，中国罕见病领域在多方参与和推动下，取得了极大的发展——社会大众对罕见病的了解逐步加深，境外临床急需药物快速进入中国市场，中央和地方政府都在积极探索罕见病药物支付创新。

两款血友病药物最新进展！外企、中国企业齐发力

12月11日，辉瑞宣布，其新型抗组织因子途径抑制物(anti-TFPI)marstacimab用于治疗体内不伴凝血因子抑制物的血友病A及血友病B患者的生物制品许可申请(BLA)，已获美国食品药品监督管理局(FDA)受理。

正大天晴「重组人凝血因子Ⅶa」申报上市

12月13日，正大天晴宣布，其注射用重组人凝血因子Ⅶa（TQG203）的一项3期临床试验达到主要终点，公司已向中国国家药监局药品审评中心（CDE）递交新药上市申请并获受理，申报用于抑制物阳性先天性血友病A或B患者以及某些特定类型罕见出血性疾病患者群体出血的治疗，以及外科手术或有创操作出血的防治。

Pharming宣布针对leniolisib开发扩展治疗其他原发性免疫缺陷丨柯西国外资讯

日前，荷兰生物制药公司Pharming Group N.V.宣布扩展其罕见病药物管线，计划开发leniolisib扩展用于治疗磷脂酰肌醇3-δ激酶过度活化综合征（APDS）以外的其他原发性免疫缺陷（PID）。

专访国家医保谈判组组长龚波：“解密”谈判规则，哪类药受青睐

12月13日，国家医保局公布了2023年版国家医保药品目录调整情况，本次调整共有126个药品新增进入目录，谈判和竞价新准入的药品价格平均降幅达61.7%。

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卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者

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