2025年9月2日,生物医药领域传来一则重磅消息。共价生物制剂领域的先驱——Enlaza Therapeutics宣布,与Vertex Pharmaceuticals进行多靶点药物发现合作。
此次合作聚焦于Enlaza专有的War-Lock技术平台开发针对某些自身免疫性疾病的小规格药物偶联物和T细胞接合剂,并改善镰状细胞病和 β 地中海贫血的治疗现状。
提到这次合作,就不得不说 Enlaza 的 “王牌”——War-Lock技术平台,它利用领先的合成生物学技术,实现由药物结合驱动的位点特异性共价偶联。
简单来说,这个平台能打造出高度特异性的 “弹头”,可与目标药物靶点牢牢 “锁住”,形成共价结合。这种创新性的 “空白技术”,让采用共价作用机制的蛋白质药物既能发挥强大疗效,又能保留小型生物制剂特有的选择性优势。
更值得一提的是,该平台还通过专有非天然氨基酸,对生物药物进行精准设计,有效拓宽了治疗窗口,这意味着在多种治疗场景中,能实现更安全、更高效的治疗效果。
合作细节——20 亿 + 资金注入,分工明确
从合作条款来看,双方的诚意满满。Enlaza 将先行获得 4500 万美元资金支持,其中包含预付款与股权投资。更令人瞩目的是,Enlaza 未来还有资格获得总计超 20 亿美元的里程碑付款,涵盖研究、开发、监管及商业里程碑,同时还能获得净销售额的分级特许权使用费。
在分工方面,Enlaza 将通过开发候选产品提名来领导所有研究活动,Vertex 随后将领导成功候选产品的所有未来研究、开发、制造和商业化。此外,与四年合作相关的所有研发费用,均由 Vertex 承担。
双方期待——开启治疗新篇
对于此次合作,Enlaza Therapeutics 首席执行官 Sergio Duron 博士表示:“我们专有的共价生物制剂平台在肿瘤学领域显示出令人信服的前景,此次战略合作标志着我们扩展到自身免疫适应症的一个关键转折点。Vertex是为患者提供同类首创和/或同类最佳药物的公认领导者,通过合作,我们获得了一个重要的合作伙伴,帮助释放共价蛋白药物的潜力,开辟新市场,并加速开发具有同类最佳潜力的差异化生物制剂。”
Vertex全球研究高级副总裁Mark Bunnage表示:“Vertex致力于为符合我们独特研发战略的严重疾病开发变革性疗法,包括某些自身免疫性疾病和CASGEVY的更温和的调理,CASGEVY是第一个也是唯一一个获得批准的CRISPR/Cas9基因编辑疗法。“我们期待探索 Enlaza 的 War-Lock 平台的潜力,以帮助我们实现这些目标。”
此次Enlaza与Vertex的强强联手,无疑为生物医药领域注入了新的活力。相信在双方的共同努力下,借助 War-Lock 技术平台,更多创新疗法将加速问世,为患者带来福音。