8月27日，国家药品监督管理局正式批准罗氏制药旗下的神经罕见病创新药物艾满欣（Evrysdi，利司扑兰）片剂用于治疗2岁及以上且体重≥20公斤的儿童及成人患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。
SMA是一种全身性、多系统的进行性神经肌肉遗传性疾病。患者由于SMN1基因的缺失或突变，不能产生足够的功能性SMN蛋白，从而影响运动、呼吸、吞咽等重要功能。随着病程进展，患者会丧失行动能力，出现呼吸、吞咽障碍，甚至威胁生命。
新型5毫克片剂无需冷藏，可在室温条件下储存。患者可整片吞服或分散于水后随餐或空腹服用。该药获批有望进一步提升患者用药的独立自主性和依从性，改善SMA疾病长期管理。
