2025年5月28日，PepGen生物技术公司，宣布根据其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的寡核苷酸药物PGN-EDO51在CONNECT1-EDO51研究中表现不佳，公司决定专注于推进目前处于2期临床开发阶段的强直性肌营养不良症1型（DM1）项目PGN-EDODM1。并且，公司自愿停止PGN-EDO51的开发，并计划逐步结束所有与DMD相关的研发活动。
在CONNECT1研究的10 mg/kg队列（n=4）中，PGN-EDO51使外显子51跳跃转录本增加至4.26%（平均增加3.5%），然而，肌营养不良蛋白水平仅升高至正常水平的0.59%（平均增加0.36%）。PGN-EDO51的安全性总体上仍然良好，所有与治疗相关的不良事件均为轻度。研究中未报告任何严重不良事件。
早在2024年12月，FDA曾暂停了PGN-EDO51的II期CONNECT2-EDO51在美国的启动。次月，PepGen披露10毫克/千克剂量组中的两名患者报告了无症状镁缺乏症，但在服用口服镁补充剂后，他们的镁水平已恢复到基线水平。 PepGen随后于 2025年3月自愿决定暂停PGN-EDO51的II期CONNECT2-EDO51试验 (NCT06833931)。
除了PGN-EDO51，PepGen在DMD治疗领域原本还有另外三个临床前项目PGN-EDO53、PGN-EDO45和PGN-EDO44正在开发。但随着此次的终止决定，PepGen的DMD研发管线将全面清空。
PepGen现已调整研发重点的DM1项目（治疗1型强直性肌营养不良），此前的开发历程也颇为坎坷。该项目的Ⅰ期临床试验FREEDOM-DM1曾在2023年被FDA临床暂停长达五个月，问题似乎与药物剂量安全性有关。
