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《“破局最后一公里”—罕见病国谈药落地情况调研报告及政策建议（2023）》报告即将发布！
CDE最新药物临床相关指导原则：多发性硬化治疗药物！
北京发布2023念罕见病诊疗医疗机构信息涵盖121种罕见病
亘喜生物：GC012F针对RRMM美国1b/2期临床试验完成首例患者给药
武田达成超5亿美元合作，开发反义寡核苷酸疗法
退货！艾伯维终止CAR-T疗法合作项目
从GALA队列研究看ALGS患者的疾病早期管理与长期临床事件风险的降低
大跌50%！“渐冻症”干细胞疗法上市或再受挫
视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者招募
境外有药，境内无药？这15种罕见病药物已经在海南博鳌先行先试！（覆盖《第二批罕见病目录》）
口服依达拉奉在ALS患者治疗48周后表现出良好的安全性
CDE再发罕见病征求意见！公开征求《罕见疾病酶替代疗法药物非临床研究指导原则（征求意见稿）》
确诊罕见病13年，高考634分！圆梦大学的他决定……
她哭着给我发语音，我们终于进了！
上海发布基因治疗重磅政策 利好罕见病，最高3000万元资金支持！（附政策解读）
又一款基因疗法有望明年初获批，治疗这种致命疾病
刚刚！FDA委员会投票支持Alnylam的RNAi疗法
DE发布！临床急需境外新药：50多款已获批，罕见病品种占比超46%！
刚刚！六部委联合发布《第二批罕见病目录》 含86种罕见疾病
基因疗法已走出“黑暗时期”，即将步入高速发展期
新临床数据更新，有望为视网膜色素变性和Leber先天性黑蒙患者带来创新疗法
国内首例！通过PGT，实现面肩肱型肌营养不良症家庭成功助孕
京津冀即将集采，血友病治疗药物在其采购列表中，价格有望大幅度下降
呼吁罕见病立法，第十二届中国罕见病高峰论坛举办
又一款重磅儿童罕见病药首仿获批
弗里德里希共济失调（FA）最新疗法研究进展
蔻德这十年
1.24亿美元引进！杜氏肌营养不良新药拟纳入突破性治疗品种
有望成为首款！罗氏皮下注射单抗上市申请获FDA接受，治疗这类患者
正大天晴「重组人凝血因子Ⅷ」在中国获批
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