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抗磷脂综合征药物最新进展
大部分患者可以在本省买到罕见病国谈药，但样本药品的城市可获得率最低仅5%
天坛医院阿利妥治疗肌萎缩侧索硬化（渐冻症）患者招募！
论证通过！贵州省国家健康医疗大数据西部中心总体建设方案获批
4430万元！今年上海市已资助28项细胞与基因疗法研究！
脊髓性肌萎缩症的基因治疗：对Onasemnogene Abeparvovec目前面临的挑战
Nature子刊：优化碱基编辑，治疗脊髓性肌萎缩症
超越CRSIPR，线粒体靶向的ARCUS核酸酶，消除线粒体致病基因突变
新方法让CRISPR准确靶向绝大多数人类基因
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每一个孩子，都是生命的礼物
强直性肌营养不良症新型RNA疗法试验最新数据
控血脂要从娃娃抓起！长达35年的随访发现，儿童期LDL-C和非HDL-C水平与成年后动脉粥样硬化心脏
市场监管总局：对罕见病类别等特医食品实施优先审评审批，最多可缩减60个工作日
首届上海市罕见病知识科普大赛启动！
首个口服PNH治疗药物获FDA批准，预计明年在国内上市
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多发性硬化DMT又添新证：从非特异性免疫抑制剂转换至富马酸二甲酯效果良好
家族性乳糜粒血症综合征反义药物临床最新结果发布
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一次筛查超250种罕见遗传病，GUARDIAN项目将如何利用WGS改善新生儿筛查？
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2023版国家医保目录更新在即；2024国际罕见病日主题确定；北京海关发布罕见病药合规申报指引 |
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