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神经母细胞瘤新药获FDA批准上市
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NRDL 2023 尘埃落定
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刚刚！15个罕见病药物纳入国家医保目录，覆盖16种罕见病！
刚刚！依库珠单抗纳入医保目录，可治疗PNH、aHUS、gMG三种罕见病！
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原发性线粒体肌病试验新进展
默克BTK抑制剂III期研究失败
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多款罕见病BTK抑制剂研发受挫；罕见病基因疗法取得新进展；首儿所成立遗传罕见皮肤病多学科联合门诊
2周一次，ABR减少96%，Centessa在ASH上公布了SerpinPC治疗血友病的新数据
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重磅！FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法
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