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首款！安斯泰来新机制眼科药物获FDA批准上市
特发性肺纤维化口服药IND在美获批
多系统萎缩药物获FDA孤儿药资格认定
国内AAV基因疗法步入爆发前夕，25款IND获批，3款进入III期临床
锦篮基因完成preB加轮融资，启动AAV基因药物商业化生产基地建设
8月7款创新药有望获FDA批准
BridgeBio宣布肢带型肌营养不良症2I型新药临床3期开始给药，且可能加速审批
肝豆状核变性基因疗法UX701取得临床初步积极数据，将继续剂量递增研究
Entrada公司DMD新药临床研究在英国获批批准，将进行健康志愿者临床试验
原发性膜性肾病药物获FDA孤儿药资格认定
罕见病艺术家集合令 | 2024瑞鸥新年慈善晚宴作品征集
口服DMD疗法MP1032被FDA授予孤儿药资格，可降低副作用，增强激素疗效
罕见病药物开发新方向标
TG Therapeutics股价腰斩：多发性硬化症CD20抗体业绩不达预期
基因编辑“明星疗法”HMI-103治疗PKU的1期试验成功！
成立仅两年，渤健前高管创立的基因疗法初创关停
83亿美元！Biogen与阿斯利康都押宝罕见病，一家裁员千人，一家收益223亿美元
淋巴管平滑肌瘤（LAM）受试者招募
Pasithea在PNAS刊物上发表新的ALS研究，探讨潜在的新治疗途径
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国内首仿，Dravet综合征药物获批上市
Nature：罕见病患者的希望，新技术带来RNA疗法，提前预测对哪些患者更有效
海南将引进治疗罕见病“孤儿药” 打造产业化运营模式
今年后续可能上市的5款较为关注的罕见病药物
10亿美元！阿斯利康向辉瑞购买罕见病基因治疗产品组合
美国“定制基因治疗联盟”选定8种超罕见病项目
腓骨肌萎缩症小核酸药物获FDA孤儿药资格认定
治疗DMD，创新寡核苷酸疗法获FDA突破性疗法认定
首个且唯一治疗惰性系统性肥大细胞增多症药物在美获批
血友病A基因疗法临床试验申请在中国获批
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