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首款！FDA批准益普生创新疗法，治疗“石头人症”
祝贺！突破性疗法再下一城，第三季度有望迎来FDA批准
杜氏肌营养不良症新药获FDA孤儿药资格认定
特发性肺纤维化国产创新药获FDA孤儿药资格认定
“与星同耀，破云启程”FD/MAS第三届线下病友会即将召开
FDA授予研究性疗法LSTA1孤儿药资格认定，用于治疗恶性胶质母细胞瘤
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致力中国儿科罕见病新药“临门一脚”攻关，儿童重度丙酮酸激酶缺乏症临床研究正式启动
罕见病临床研究——未满足需求的医疗领域所面临的巨大挑战
CDE受理渤健ALS孤儿药Qalsody在华申报，回顾渤健与FDA的博弈
Ionis公布2023 H1年报：营收同比增长16%，与AZ合作的ATTR新药有望于今年获批
璧辰医药ABM-1310获美国FDA授予孤儿药资格认证
亨廷顿舞蹈症研究最新数据发布
两年没见，她坐上了轮椅，嘚瑟地给我表演原地360°转圈
神经节苷脂贮积症基因疗法取得初步积极数据，安全性良好且生存率得到改善
天泽云泰自主研发的基因治疗产品VGN-R08b注射液治疗Ⅱ型戈谢病的早期临床研究顺利启动
亨廷顿舞蹈症研究最新数据发布
速递 | 首款！安斯泰来新机制眼科药物获FDA批准上市
解锁“被定时的生命”，AAV基因疗法治疗肌营养不良又有新进展
辉大基因首款眼科AAV基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
首款！安斯泰来新机制眼科药物获FDA批准上市
特发性肺纤维化口服药IND在美获批
多系统萎缩药物获FDA孤儿药资格认定
国内AAV基因疗法步入爆发前夕，25款IND获批，3款进入III期临床
锦篮基因完成preB加轮融资，启动AAV基因药物商业化生产基地建设
8月7款创新药有望获FDA批准
BridgeBio宣布肢带型肌营养不良症2I型新药临床3期开始给药，且可能加速审批
肝豆状核变性基因疗法UX701取得临床初步积极数据，将继续剂量递增研究
Entrada公司DMD新药临床研究在英国获批批准，将进行健康志愿者临床试验
原发性膜性肾病药物获FDA孤儿药资格认定
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