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关爱罕见病群体，单基因糖尿病患者夏令营举行
罕见病专家故事|过往确诊时间需近5年，未来罕见病将更易发现
全国首个眼科罕见病诊治中心成立
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【共识】致死性家族性失眠症中国诊断标准共识2021
艾加莫德国内获批，用于全身型重症肌无力治疗
2023下半年值得关注的10大FDA批准
北京儿童医院BCH-LCH 2014方案显著提高儿童朗格罕细胞组织细胞增生症预后
诺西那生钠注射液新数据，对基因治疗后临床未满足效果的SMA婴幼儿存在潜在益处
国内首个且目前唯一FcRn拮抗剂国内获批，用于全身型重症肌无力治疗
美国FDA已批准奥维昔巴特（Odevixibat）增加新适应症：用于治疗Alagille综合征
潜在首款！治疗“石头人症”，FDA咨询委员会投票支持新药批
中国首个治疗发作性睡病的创新药盐酸替洛利生片获批上市
FDA批准AAV5 DetectCDx作为血友病A基因疗法ROCTAVIAN的伴侣诊断
国家药监局：罕见病新药审批速度在所有药品中最快，将继续加速
多学科讲座+专家义诊+免费检测!第九届“儿童骨髓衰竭性疾病宣传日”活动来袭!
两款罕见疾病药物纳入优先审评审批
2023医保目录调整即将启动！罕见病用药申请不受获批时间限制
首个血友病基因疗法获FDA批准！定价290万美元
国内首份《特发性肺纤维化（IPF）科普手册》线上发布会即将开启
FcRn单抗治疗重症肌无力，中美共振！UCB的Rozanolixizumab获FDA批准上市
重磅！首款杜氏肌营养不良症基因疗法获批，定价320万美元
DMD基因疗法ELEVIDYS获美国FDA批准上市，一次性治疗 4-5 岁可独立行走患儿
多发性硬化症注射液在我国获批，已在50多个国家销售使用
视网膜色素变性试验结果发布
多款基因疗法单剂价格已超200万美元
家族性高乳糜微粒血症RNAi药物3期临床完成招募
僵人综合征临床研究即将开始
亨廷顿舞蹈症3期临床试验初步结果公布
原发性脑和中枢神经系统恶性肿瘤药物获FDA孤儿药资格认定
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