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一次性基因疗法获FDA快速通道资格，治疗杜氏肌营养不良症
硫唑嘌呤加泼尼松可能是ANA阳性免疫性血小板减少症（ITP）的好选择
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LPI患者重大突破！创造性行异基因造血干细胞移植，成功治愈1例LPI罕见病患儿
全世界只有2个男孩患有这种罕见病，两家人成立了基金会想要攻克它！
天泽云泰又一款基因治疗产品IND获得受理
总反应率高达100%！ NXC-201首次验证CAR-T疗法在AL淀粉样变性中的治疗潜力
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全球首例！北京协和联手东莞春富，成功治愈LPI罕见病儿童
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“蝴蝶宝贝”的山村“私教课”
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曙方医药1.24亿美元引进！杜氏肌营养不良新药在中国申报临床
pegcetacoplan治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）遭遇失败
让“罕见”被看见，这支医疗团队一直在路上
可恢复肌肉功能SMA新药NMD670将开展2期临床试验
武汉同济医院罕见病诊疗与研究中心成立
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第二届全国免疫出生缺陷学术大会暨全国儿童免疫论坛邀您参会
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