资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
DMD基因治疗药物的Pre-IND申请获得美国FDA受理
罕见病药房PANTHERx Rare宣布将推出用于治疗威尔逊病的CUVRIOR
罕见皮肤病新药圣利卓®获CDE突破性疗法认定
CDE发布《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》
化脓性汗腺炎药物2期研究结果发布
基因疗法治疗肢带型肌营养不良完成首位患者给药
红斑狼疮药物临床研究新进展
亨廷顿舞蹈症口服药物获EMA孤儿药资格认定
发现“渐冻症”用药潜在新靶点，可遏制蛋白质错误折叠！
威尔逊病（肝豆状核变性）潜力新药研发中
博鳌乐城罕见病诊疗专家平台正式启动，助力中国罕见病患者创新医疗服务
一次性基因疗法获FDA快速通道资格，治疗杜氏肌营养不良症
干燥综合征2期试验最新进展公布
世界血友病日中国区活动汇总 | 人人可及
喜讯！又一罕见病药品落地博鳌乐城国际医疗旅游先行区
薛斌：淋巴管肌瘤病与结节性硬化症的药物筛选与转化
德朗热综合征临床表征，看这里就够了
首个IgA肾病非免疫抑制疗法在美获加速批准
主要研究者招募：黏脂贮积症Ⅳ型基因治疗科研项目
FDA针对首款DMD基因疗法SRP-9001咨询委员会会议日期定在5月12日
又一款DMD基因疗法获FDA快速通道指定，直追辉瑞、Sarepta
闵姐：无数个小爱心凝聚起来，就是无穷大的力量｜月捐人故事
线粒体疾病药物获FDA孤儿药资格认定
皖北地区儿童罕见病联盟在蚌成立
Dravet综合征临床表征特点，这里说清楚了
速递！IL-36R单抗「佩索利单抗」拟纳入突破性治疗品种
3款ALS新药迎来不同命运
首个且唯一一个弗里德赖希型共济失调药物在美获批
遗传性血管性水肿RNA药物1期完成首批患者给药
FDA授予iPSCs干细胞疗法GIVI-MPC孤儿药称号
<
...
62
63
64
65
66
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
