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生长激素治疗对55名分子诊断的Silver-Russell综合征的身高和体重指数的长期影响
神经纤维瘤 阿拉杰里综合征新药获批：一周罕闻
关爱儿童婴儿痉挛症公益项目正式启动！
国内又一款AAV基因疗法IND获批
刚刚，北海康成引进的IBAT抑制剂「氯马昔巴特口服溶液」在中国获批
全基因组CRISPR筛选，发现多发性骨髓瘤治疗新靶点
发作率降低96%！Donidalorsen预防遗传性血管性水肿(HAE)的研究取得积极进展
α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）新药INBRX-101获FDA快速通道指定
特发性肺纤维化2a期临床试验完成首位患者给药
脑海绵状血管畸形临床研究完成首批受试者给药
FDA授予MP1032孤儿药资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良
电视剧里这种只发于女性的罕见病真的存在吗？｜全球淋巴管肌瘤病关爱月
圣因生物首款PCSK9 siRNA药物在澳大利亚完成首例受试者给药
降低近九成脑部病灶！赛诺菲单抗达2期试验主要终点，治疗多发性硬化症
她是大小胸，左A右D，罪魁祸首原来是波兰综合征
“救命药”醋酸氢化可的松片一药难求，价格飞涨十倍！
两款AAV基因疗法分别获RMAT、ILAP认证，加速治愈溶酶体贮积症进程
辉瑞新型血友病疗法III期临床研究达到主要终点
艾码生物在研管线ER2001获得FDA孤儿药资格认定
这种病毒90%的人都有感染，不仅诱导染色体断裂，还引发多发性硬化症
患罕见病无法正常发声，国际知名女星宣布取消所有演出
又一家罕药公司裁员 共济失调新药进展更新：一周罕闻
激溯百年风云 致燃中国力量—威尔逊氏病111周年纪念研讨会在成都举行
转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）患者招募 ｜ 临床招募
与NMOSD抗争的这九年：解开被困住的自己
“医患同行，专注消肿”--2023年中国HAE年会成功召开
美国最贵药物TOP10，以罕见疾病药物为主
首个且目前唯一用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症药物获FDA批准
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