资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
博鳌乐城罕见病诊疗专家平台正式启动,助力中国罕见病患者创新医疗服务
一次性基因疗法获FDA快速通道资格,治疗杜氏肌营养不良症
干燥综合征2期试验最新进展公布
世界血友病日中国区活动汇总 | 人人可及
喜讯!又一罕见病药品落地博鳌乐城国际医疗旅游先行区
薛斌:淋巴管肌瘤病与结节性硬化症的药物筛选与转化
德朗热综合征临床表征,看这里就够了
首个IgA肾病非免疫抑制疗法在美获加速批准
主要研究者招募:黏脂贮积症Ⅳ型基因治疗科研项目
FDA针对首款DMD基因疗法SRP-9001咨询委员会会议日期定在5月12日
又一款DMD基因疗法获FDA快速通道指定,直追辉瑞、Sarepta
闵姐:无数个小爱心凝聚起来,就是无穷大的力量|月捐人故事
线粒体疾病药物获FDA孤儿药资格认定
皖北地区儿童罕见病联盟在蚌成立
Dravet综合征临床表征特点,这里说清楚了
速递!IL-36R单抗「佩索利单抗」拟纳入突破性治疗品种
3款ALS新药迎来不同命运
首个且唯一一个弗里德赖希型共济失调药物在美获批
遗传性血管性水肿RNA药物1期完成首批患者给药
FDA授予iPSCs干细胞疗法GIVI-MPC孤儿药称号
重磅!国家级罕见病医疗质量控制中心及其专家委员会委员名单发布
Vico公司宣布亨廷顿病和脊髓小脑性共济失调1型和3型的1/2a期临床试验完成首位受试患者给药
穿越血脑屏障,“渐冻症”潜在“first-in-class”疗法2期临床结果积极
Zevra公司宣布已递交KP1077治疗发作性睡病的IND申请
首款CRISPR的基因编辑疗法完成向FDA滚动提交BLA
被FDA搁置临床试验1型肌营养不良症新药AOC 1001有望重新启动
杜氏肌营养不良症干细胞疗法获FDA孤儿药资格认定
罕见疾病创新药重磅利好!CDE加速审评规范出炉
志愿者们看这里!公益项目学习机会来啦
科学家揭示了改善动脉粥样硬化斑块易损性的新机制
<
...
67
68
69
70
71
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个!APDS靶向药临床首例疗效显著,患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子,他却说:这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年,我多了1300个好友
每一个孩子,都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部