资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
首款DMD基因疗法SRP-9001定价可能达400万美元,将再创新高?
疗效已维持4年!基因泰克SMA口服疗法长期数据积极
同种异体心肌细胞疗法治疗DMD获最新突破,有效遏止患者上肢衰退进程
Tofersen新药申请将接受FDA专家组会议,ALS群体能否获得新的治疗选择
首创CD38 X CD47双抗获得孤儿药认定,盘点那些明星免疫检查点
中共中央 国务院印发《关于进一步完善医疗卫生服务体系的意见》
强直性肌营养不良1型microRNA调节方法最新进展
广东省罕见病专业质量控制中心工作机构、职责及成员名单公布
又一“孤儿药”有望获批丨出血性膀胱炎2a期临床试验结果
“可能成为第一种针对APDS病因的药物”丨磷脂酰肌醇 3-激酶δ 综合征治疗试验最新数据
解锁春日奇遇记,贾乃亮陪你玩转环球影城 | 罕罕漫游3月报名开始啦
FDA批准治疗Alagille综合征的药物Livmarli治疗年龄减至3月龄
Nature Medicine:发现以前未知的三种罕见疾病的遗传原因
罕见疾病的新突破:发现三种罕见病未知的遗传原因
北京协和医院牵头的罕见病重点科技项目同日启动
在我国公布的121种罕见病中,有32种需要特医食品给罕见病患者更多合适的“药奶”
为爱呐“罕”!海南小胖威利和矮小患儿可申请救助治疗
FDA改变主意,全球首款DMD基因疗法或延期上市
国内首例!3岁罕见病女童接受新药物治疗顺利出院!低磷酸酶血症
上海确诊世界首例发病机制罕见的克罗恩病例,走进克罗恩病
新药Palovarotene有望治疗FOP
2023年阿拉杰里天使宝贝之家“因罕而聚,与爱同行”北京站医患交流活动 | 活动报名
由蔻德罕见病中心参与支持的“瑞鸥青年学者访学资助计划”正式发布
今年第6款罕见病新药Daybue获FDA批准,又是首款
2023年全国两会,13名代表委员热议罕见病话题
每天一块钱,让“力所能及”伸向更远 | 月捐人故事
RNA疗法“孤儿药”开启认定,能否为罕见病治疗带来新变革?
全国政协委员彭军:建立多层次的罕见病医疗、用药和社会保障机制
2023年罕见病诊疗和支付准入国际论坛成功召开
2023年中国罕见病患者组织春季能力建设培训会暨患者组织年会报名开启
<
...
69
70
71
72
73
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个!APDS靶向药临床首例疗效显著,患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子,他却说:这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年,我多了1300个好友
每一个孩子,都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部