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“三医”协同，让罕见病患者“病有医、医有药、药有保” ｜ 两会健康策
法布里病开启基因疗法时代
多肽攻克罕见病！ 首个治疗Rett综合征的药物DAYBUE（曲非奈肽）获FDA批准上市
DMD“造肌”干细胞疗法GIVI-MPC获得FDA孤儿药称号
诺华FIC补体药物Iptacopan再次获得中国国家药监局突破性治疗药物认定，用于治疗PNH
首个Friedreich共济失调药物获FDA批准
毛华伟教授：站在罕见病患者视角去思考，与他们共情
神经退行性疾病的新希望：唤醒“沉睡”的神经干细胞
Nexcella即将公布CAR-T疗法治疗多发性骨髓瘤（MM）和轻链淀粉样变性（AL）积极临床数据
“三医”联动，破解罕见病难题 | 两会健康策
AskBio宣布AAV基因疗法AB-1003获欧盟孤儿药物称号
全国政协委员霍勇：完善罕见病创新药品医保准入和多层次医疗保障
全国政协委员蔡威：保障罕见病患者特医食品及用药需求
默沙东百亿收购不负预期！肺动脉高压新药Sotatercept全部3期临床试验数据公布
全国政协委员刘艳玲：建立中国式罕见病保障制度
AAV+CRISPR的基因疗法成功改善亨廷顿症猪的行为特征
BioMarin的AAV基因疗法再遭FDA推迟上市
百万美元并非基因疗法标配，美国或大刀砍向高价药
ALS：最有望获得成功治疗的神经退行性疾病
FDA药物评价和研究中心发布促进罕见病药物开发最新进展
17款获批IND，多款启动临床，1款进入3期，国内AAV基因疗法步入爆发前夕
一种良性的遗传性肝病——Dubin-Johnson综合征
全国政协委员蔡威：部分罕见病药价格高，建议纳入政策性商保
全国人大代表雷冬竹：推动罕见病医疗保障及预防
巴托利单抗治疗全身型重症肌无力III期试验取得积极研究结果
13岁的她，4岁起关节肿痛，竟是患上了罕见病，Blau综合征5个关键词在这里了
第十届Angelman综合征研究与应用大会暨第十届天使综合征之家年会会议通知
电影《保你平安》免费观看，罕见病患者专属福利
黏多糖贮积症I型基因疗法试验完成给药
全球首款DMD基因疗法上市提速，无需再经FDA咨询委员会
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