资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
国内罕见肝病报告出炉，这几种病患病率攀升
「佩索利单抗」预防急性银屑病IIb期临床成功
PPARδ激动剂获FDA快速通道资格，治疗线粒体相关代谢疾病
离开莫德纳辉瑞 他为儿子做了这件事
FDA授予美国Avidity公司用于面肩肱型肌营养不良症的研究药物“AOC1020”快速通道指定
庞贝病口服疗法1期试验完成
Dravet综合征RNA疗法最新进展
罕见病NMOSD用药CD19单抗昕越®纳入国家医保目录
EMA受理首个CRISPR基因编辑药物上市申请，用于治疗β-地中海贫血和镰状细胞病
有望成为标准治疗方案DMD新药vamorolone获FDA受理，年底国内申请上市
华毅乐健自主研发国内首个血友病A基因治疗药物在国内获批临床
国家级罕见病权威医学组织拟成立，第二批罕见病目录将更新
纽福斯第二款基因疗法在国内申报临床
渐冻症全球新药研发格局：基因疗法、Treg、干细胞疗法等百花齐放
北京日报评论：给罕见病患者更多保障和关爱
河南11岁少年患罕见病10年，病历单据铺满整个院子
7款罕见病治疗用药纳入医保，价格平均降幅达60.1%
基因治疗苯丙酮尿症(PKU)患者招募
世界首次，在实验室中培养出高度成熟神经元，让渐冻症/亨廷顿舞蹈症等疾病治疗成为可能
罕见皮肤病新药“登陆”中国，惠及更多GPP患者
基因疗法治疗GM1神经节苷脂贮积症最新进展
肾上腺脊髓神经病基因疗法首个临床研究启动
林戈：关注罕见病患者 建议加大政府政策支持力度 | 两会代表共话罕见病
罕见病神经领域进展盘点—进行性肌营养不良
利司扑兰治疗2型和3型脊髓性肌萎缩症探索试验
国内首款，华毅乐健AAV基因疗法获批IND，针对血友病A
罕见病患者要有医、有药、有保障
全球最大ATTR淀粉样变性患者纵向观察性研究THAOS研究结果
外显子跳跃主导DMD治疗，但未来还得看基因疗法
IAMA与PsychGenics将研究创新药物治疗Dravet综合征
<
...
74
75
76
77
78
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
