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2022年FDA批准37种新药，孤儿药占比54%
汪慧英教授：HAE尽早诊治，寿命或提高31年
远端肾小管酸中毒药物获FDA孤儿药资格认定
6月女童哭泣声尖细似猫叫，原来患上了猫叫综合征
16岁的他骨折了8次，是名副其实的玻璃骨，成骨不全的影像学表现这里说清楚了
蓝鸟生物2张孤儿药FDA优先审评券卖了2亿美元
2款孤儿药将迎来FDA批准：首款Rett综合征疗法和首款外用基因疗法
官宣！FDA正式发布2022年新药年度报告（附全文链接）
BioMarin血友病A基因疗法3期随访数据更新，或许该重新理解疗效的「持久性」了
首个胚胎干细胞治疗多发性硬化症临床试验结果发布
利用FIND-seq成功分离和分析在多发性硬化症中发挥关键作用的星形胶质细胞亚群
戴毅教授：百花齐放！2022年SMA研究进展盘点
AAV递送微型DMD基因，治疗DMD金毛犬模型
电刺激帮助瘫痪人士重新行走
首个胚胎干细胞治疗多发性硬化症临床试验结果发布
你疯抢的丙种球蛋白，是别人的救命药
优时比重症肌无力新药申报上市并获FDA优先审评资格
2023上半年FDA有望批准的10款新药
罕见病用药如何保障？专家共话罕见病保障新模式
罕见病概述 | 《患者社群组织如何推动药物研发——全球经验》报告连载(一)
FDA批准启动Masitinib治疗进行性多发性硬化的3期临床试验
2022年度全球7款罕见病基因疗法获批，打破全球最贵药物记录 | 年终盘点
给临床多一种选择：吸入一氧化氮在COVID19治疗中的应用
北海康成引进基因治疗产品及技术，涉及SMA、庞贝氏病和法布雷病
2022中国获批上市的14种罕见病药物 | 年终盘点
2022年度Leber遗传性视神经病变第二届线上病友大会欢迎您的参与
直播回顾 | 七类罕见病患者如何应对新冠？
重磅！国家罕见病医学中心设置标准发布！附罕见病病种清单
揭示胶质母细胞瘤背后的秘密，有望开发出更好的疗法
2022年国内获批IND的10款罕见病基因疗法
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