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Maze研发的糖原合酶1抑制剂，有望成为庞贝病等糖原贮积症药物
眼科基因治疗药物获美国FDA临床试验许可
NHS对10万婴儿进行遗传密码绘制，快速诊断200种罕见遗传病，提高治愈率
Passage Bio公布AAV基因疗法治疗婴儿型GM1的积极中期数据
直播预告 | 罕见血液病患者如何应对新冠？
2022年度中国尼曼匹克医学交流暨第六届全国病友会 | 会议预告
一位经常“消失”的母亲
山东枣庄将罕见病药品、特食纳入药品费用保障
Eloxx制药启动Alport综合征的ELX-02 Ⅱ期研究
肌萎缩侧索硬化症的基因治疗
A型血友病基因疗法再传喜讯，Spark Therapeutics更新随访数据
罕见皮肤病治疗药物获国家药监局批准上市
黄斑毛细血管扩张症研究新进展
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蓝鸟生物公布2个基因疗法试验数据
抗RNP抗体阳性系统性硬化症患者的临床特点
AVROBIO公布了用于治疗戈谢病的HSC基因疗法最新数据
加州一家医疗公司正在应用前沿的药物搜寻技术，为遗传罕见病发现药物
CAR-T细胞疗法治疗多发性硬化，有希望获得更好的治疗结果
超280亿美元！Amgen收购Horizon，扩展罕见病产品管线
治疗黏多糖贮积症ⅢA型的OTL-201公布了概念验证研究的报告
基因疗法治疗法布雷病9例患者临床研究结果发布
线状IgA大疱性皮肤病药物获EMA孤儿药资格认定
徐作军教授： IPF创新药物研发全力加速，中国III期临床研究即将启动！
Curamys与MaxCyte达成协议，以实现细胞和基因疗法治疗罕见病
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罕见病女孩自述心路历程：走出逃避，我选择与病友一起“翻山越岭”
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